孤儿药

摘要： 建立健全罕见病保障机制有助于加快我国全民健康覆盖和健康中国建设进程,也有助于推动我国生物医药产业转型升级。文章从罕见病的定义、药品供应保障和费用分担,以及对医药产业发展的促进等方面对部分国家和地区的做法进行梳理,总结其经验启示与建议。一是界定罕见病范围是建立罕见病保障机制的前提和基础,需要从多维度对罕见病进行界定,更好地推动罕见病保障机制的建设。二是改善药品可及是建立罕见病保障机制的重要内容,需要进一步加强对国内企业的支持力度,及时将国内企业涉及罕见病的相关产品纳入医保目录,更好地改善罕见病患者的药物可及性。三是普惠与特惠相结合的医疗保障制度是缓解罕见病患者就医负担的主要手段,应优先建立普惠性制度,让所有罕见病患者均能获得基本医疗保险制度的待遇保障。在此基础上,探索建立特惠性保障制度,缓解罕见病患者因病返贫、因病致贫问题。四是建立健全罕见病保障机制是实现我国生物医药产业转型升级的重要助推器。应加强医疗保障政策与医药产业政策的衔接,进一步完善我国罕见病保障机制,推动医药产业转型升级和高质量发展,更好地满足我国罕见病患者的药品保障需求。

摘要： Agios制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Pyrukynd(mitapivat)用于丙酮酸激酶缺乏症(PKD)成人患者,治疗溶血性贫血。Pyrukynd通过优先审查程序获得批准,此前已被授予孤儿药资格(ODD)。Pyrukynd是一种首创口服丙酮酸激酶(PK)激活剂,也是第一种治疗PKD的疾病修正疗法(DMT)。来自Ⅲ期ACTIVATE和ACTIVATE-T研究的数据显示,在PKD成人患者中(包括未接受定期输血的患者和接受定期输血的患者),Pyrukynd治疗显著改善溶血和贫血,降低输血负担。

摘要： 目的:后脱贫时代,对罕见病用药可负担性进行评价,为完善相关医保政策提出建议。方法:用3种方法,对12种罕见病用药的可负担性进行评价,分析医保制度覆盖后罕见病用药可负担性的改善程度。结果:按WHO/HAI标准调查法,罕见病药品最高年治疗费用达280320.00元,非医保患者和医保患者差异较大;按灾难性支出评价法,仅吡非尼酮就会造成1.15万灾难性支出人口;按致贫作用评价法,罕见病用药会导致超过16万非医保患者陷入贫困。结论:我国罕见病用药可负担性较差,在医保共付体系下,医保制度对罕见病可负担性的改善程度较小,大部分患者存在支付困难。对此,应逐步建立起全产业链,鼓励孤儿药研发,使罕见病患者有药可用,提高罕见病保障水平。

摘要： 罕见病的诊疗与保障是全球共同面临的挑战。早在20世纪80年代,部分国家或地区在实现全民医保或医保体系健全后,开始关注罕见病患者及其医疗保障问题,陆续出台罕见病的相关法规或政策。然而,中国罕见病医疗保障仍处于探索阶段。本文通过介绍典型国家医保体系与罕见病医疗保障的发展历程,分析两者内在逻辑联系,探究罕见病医疗保障的发展规律,在借鉴国外先进经验的基础上,为我国不断完善罕见病多层次医疗保障体系提供建议和对策。

摘要： 近日,Marinus Pharma公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准Ztalmy(ganaxolone,加奈索酮)口服混悬剂:该药每天服药3次,用于2岁及以上患者,治疗与细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)缺乏症(CDD)相关的癫痫发作。这是美国FDA批准的首个用于治疗CDD的药物。Ztalmy通过优先审查程序获得批准。此前,美国FDA已授予Ztalmy治疗CDD的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)。美国FDA批准Ztalmy治疗CDD相关癫痫发作,基于Ⅲ期Marigold试验的数据。这是一项双盲安慰剂对照试验,在101例患者中开展。试验中,Ztalmy治疗组患者在28 d中主要运动性发作频率的中位数减少了30.7%,而安慰剂组患者减少了6.9%,达到了试验的主要终点(P=0.0036)。

摘要： 目的:分析我国罕见病药品的可及性和采购使用现状,为完善我国罕见病用药保障政策提供参考。方法:采用文献分析法,从可获得和可负担角度评价药品可及性;从采用率、构成比等分析罕见病药品采购数量、金额等现状。结果:从可获得看,国内上市药品仅占全球上市药品的58.9%,16种罕见病的患者面临“境外有药,境内无药”,24.2%的国内上市药品未注册罕见病适应症,20种罕见病的所有药品均为超适应症用药;从可负担看,仅43.4%的国内上市药品实际得到了医保覆盖,76.0%的医保目录外药品属于高值药品。2018和2019年全国医疗机构罕见病药品采购DDDs同比增长571.56%和13.80%,采购金额同比增长45.22%和25.40%。部分高值罕见病药品的覆盖患者率仅为0.02%~3.06%。结论:我国罕见病患者的药品可获得性不及境外,应完善、落实药品审评审批制度改革,推动仿制药研发上市。目录准入、药品集采改善了罕见病药品的可负担性,但罕见病患者尤其是高值罕见病药品所涉患者的受益仍然有限;建立多层次的罕见病用药保障体系,重点加强高值罕见病药品的兜底保障。

摘要： 在中国,罕见病药品的可及性和可负担性还有待提高。普惠型商业医疗保险(普惠险)作为一种新型的商业健康险种,成为了学术界热议的话题,也有望成为多层次医疗保障体系中的重要一环,为罕见病药品的保障添砖加瓦。该文以普惠型商业医疗保险的特点和内涵为出发点,从卫生政策管理的角度,探究扩大参保规模、衔接基本医保以及加强数据共享对于提高普惠险对罕见病药品保障水平的作用,以期推动罕见病药品的市场准入。

摘要： 目的:为我国孤儿药资格认定和管理、后续激励政策的制定提供相关参考。方法:结合文献研究、数据分析(2000—2020年欧盟孤儿药资格认定审批数据)等方法,对欧盟孤儿药资格认定程序及政策实施效果开展分析。结果:欧盟孤儿药资格认定程序大致由提交前会议阶段、申请提交阶段、验证阶段以及评估并形成最终建议阶段四个环节组成,2000—2020年,欧盟共受理了3678件孤儿药资格认定申请,其中2399件由孤儿药委员会(COMP)给予了积极意见,1047件已撤销,2379件由欧盟委员会(EC)认定,最终共有190件孤儿药上市申请获得授权批准。建议:建立孤儿药资格认定机制,对罕见病及孤儿药均实施目录管理,为罕见病患者用药提供法律依据;建立罕见病及孤儿药相关数据库,与国际罕见病数据库接轨,助力孤儿药研发,形成全球罕见病诊疗、药品保障共同体。

摘要： 提高孤儿药的可及性是保障罕见病患者权益的重要内容,供应链理论为研究我国孤儿药可及性提供了一个更加系统全面的角度。本文基于供应链理论,结合实地调研与政策文件,划分了我国孤儿药供应链七大环节,并基于孤儿药罕见特性分析各环节的问题,对孤儿药进行界定,并提出了提高罕见病患者药物可及性的四大机制:孤儿药认证更新机制、常用药的罕见病适应证激励机制、孤儿药供应链协作机制、孤儿药上市审批与医保谈判挂钩机制。

摘要： 罕见病药品因投资大、研发难、需求少而一度较少得到药企关注,因而被称为"孤儿药"。美国、欧盟等国家和地区通过制定专门立法来激励企业投入孤儿药的研发和生产,其中最有力的措施是市场独占权制度,即某种药品一旦被认定为孤儿药,药企便获得了一定时期的市场独家经营权。市场独占权可视为一种法定垄断,它大大降低了企业的后顾之忧,使得更多的孤儿药被开发出来。不过,市场独占权制度在实践中也容易被滥用,进而导致孤儿药超高定价、市场独占权重复获得、制药企业利润惊人等一系列问题。我国孤儿药产业还处于起步阶段,需要在立法中引入市场独占权制度以发挥其激励作用,但同时要建立孤儿药价格干预机制,合理设置孤儿药认定标准,严格市场独占权授予条件,为市场独占权设置例外,并在实践中允许根据市场情况变化适时调整市场独占权的保护期间。

摘要： 欧盟为孤儿药的研发者提供一定的激励，在孤儿药认定(Orphan Medicinal ProductsDesignation)和上市许可(Marketing Authorisation)方面构建了较为完善的管理机制。自2000年欧盟孤儿药法规实施至2015年年底，欧盟认定了1596个孤儿药，上市许可121个孤儿药。本文在对欧盟孤儿药法规政策分析的基础上，系统分析2000-2015年欧盟孤儿药认定和上市许可的情况，给我国孤儿药政策法规制定和孤儿药研发提供参考。

摘要： 罕见病因其发病率极低,常常被排除在医疗保险体系之外,但其种类繁多,且具有复杂性、严重性、恶化性以及致残性等特点,常导致预后不良.尤其心血管罕见病绝大多数是遗传性疾病,易发生遗传性室性心律失常,猝死率极高.根据美国国立卫生研究院(NIH)和欧洲组织目前统计,全球约有130余种心血管罕见病,包括Brugada综合征、长QT综合征、短QT综合征、Ebstein畸形、致心律失常性右室心肌病、糖原累积症、儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速(catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia,CPVT)等.这些心血管罕见疾病的预防和诊疗药物因市场需求少、临床研发成本高、潜在利润低,极少被制药公司关注,因而被形象地称为"孤儿药"(orphan drug).“孤儿药”在中国遭遇了供给困难和研究匮乏的双重困境。长QT综合征、短QT综合征、Brugada综合征、CPVT等诸多罕见病患者难以获得有效药品保障，而这些疾病都是猝死率极高的遗传性心律失常疾病，儿童和年轻患者占很大比例，即使在植入ICD后仍需终身服用AAD并依赖这些药物维持生命。此外，国内广大的房颤患者也未能获得最佳药物治疗，国民基本健康保障体系还存在很多缺陷。长期以来，我国对罕见病缺乏一个明确定义，对“孤儿药”的研发、引进、销售、生产缺少政策支持，“孤儿药”的问题未得到应有的重视，罕见病患者的用药困境日益凸显。在此，希望国家加以重视，借鉴国际经验，积极鼓励、实施优惠政策以促进“孤儿药”的研发和生产，对在国内有生产能力的尽早复产、对短期内无法国产化的开通进口绿色通道，尽量减少“中国特色孤儿药”，以解决“孤儿药”亟待满足的医疗需求。

摘要： "孤儿药"(orphan drug)在国际上的通用定义是指用于预防、诊断、治疗罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗或试剂.世界卫生组织将罕见疾病(rare diseases)定义为患病人数占总人口0.65％～1％的疾病或病变,其中被美国国家健康研究所(NIH)认定的心血管系统罕见病就有130余种,包括长QT综合征、Brugada综合征、致心律失常性右室心肌病、儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速(catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia,CPVT)、Ebstein畸形、糖原累积症、Danon病、Fabry病、左心发育不全综合征(hypoplastic left heart syndrome)等等(https://rarediseases.info.nih.gov/gard/categories),绝大多数都是遗传性或有遗传倾向的疾病.由于"孤儿药"的商业利润极低,研发和生产成本根本无法通过销售得到回报,制药企业因无利可图而对这类药物缺乏兴趣,使得很多罕见病患者陷入无药可用的境地.这一现象在我国特别是在心血管领域表现得尤为突出.除上述情况以外，更令人无法接受的是：一些在国外被广泛使用的并非针对罕见疾病，甚至用于治疗常见疾病的心血管系统药物，在我国却由于种种原因沦为“孤儿药”且没有合法渠道从国外携带入境使用，导致很多患者不能得到及时诊断和合理治疗。经典的“孤儿药”通常为独家生产并受专利保护，价格昂贵，而这些“有中国特色的孤儿药”在国外都是临床疗效肯定、适用人群广泛、价格非常低廉的基本用药。

摘要： 目的：在我国构建孤儿药开发的激励机制。方法：分析美国和欧盟针对孤儿药开发的激励措施，综合我国公共医疗卫生体制改革现状，构思出一套基于激励等级的评级模型(开发态度，药品种类)。结果：个性化地激励药品研发企业参与孤儿药开发，形成“激励措施群”。结论：激励孤儿药开发能够有效保障孤儿药输出管线从研发到销售一路的通畅。

摘要： 本发明公开了一种载药硬组织修复植入体，载药硬组织修复植入体为将负载有药物的金属框架材料包埋式的结合到多孔聚醚醚酮基底材料表面所得。

摘要： 本发明公开了一种用于逆转肿瘤对铂类抗癌药多药耐药性的两亲性药‑药纳米颗粒药物，为包括由组蛋白去乙酰化酶抑制剂与铂类抗肿瘤药物配位，且在水中自组装形成的纳米颗粒；进入肿瘤细胞后水解释放出上述两种药物。本发明的两亲性配合物在水中可自组装形成纳米颗粒，无需任何药物输送载体，该配合物自身就能实现药物输送，可有效地进入肿瘤细胞，降低血液中含硫配体对顺铂的阻滞作用，并减少对正常细胞的毒副作用；并可水解释放出组蛋白去乙酰化酶抑制剂和铂类抗肿瘤活性药物，达到两种药物协同逆转肿瘤对铂类药物多药耐药性和治疗癌症的目的。

摘要： 提供对广泛耐药结核菌有效的抗XDR-TB药和对耐多药结核菌有效的抗耐多药结核菌MDR-TB药以及对针对现有的抗结核药敏感的结核菌有效的并用抗结核药。本发明为包含由下述结构式(1)表示的化合物的抗XDR-TB药、包含由下述结构式(1)表示的化合物的抗耐多药结核菌药以及并用含有由下述结构式(1)表示的化合物的药物和从含有利福平的抗结核药和含有异烟肼抗结核药中选择的至少一种抗结核药的并用抗结核药。

摘要： 本发明属于中药药灸技术领域，尤其涉及一种远红外线药灸基质、含所述药灸基质的远红外线药灸及远红外线药灸的制备方法，远红外线药灸基质主要由以下重量份的原料药制成：蜂蜡150～250份，巧克力30～50份，蜂蜜10～30份，远红外陶瓷粉火山能量泥100～200份，琼脂胶20～40份，凡士林16～18份，辣椒碱2～4份。远红外线药灸主要由以下重量份的原料药制成：远红外线药灸基质1份，人参7～9份，藏红花5～7份，红景天6～8份，肉苁蓉8～10份，穿山龙9～11份。远红外线药灸的制备方法包括：远红外线药灸基质的制备，药物混合物的制备和成品的制备。本发明制备方法简单，使用方便，成本较低，利于推广应用。

摘要： 本发明公开了一种载药硬组织修复植入体，载药硬组织修复植入体为将负载有药物的金属框架材料包埋式的结合到多孔聚醚醚酮基底材料表面所得。

摘要： 本发明公开了一种用于逆转肿瘤对铂类抗癌药多药耐药性的两亲性药‑药纳米颗粒药物，为包括由组蛋白去乙酰化酶抑制剂与铂类抗肿瘤药物配位，且在水中自组装形成的纳米颗粒；进入肿瘤细胞后水解释放出上述两种药物。本发明的两亲性配合物在水中可自组装形成纳米颗粒，无需任何药物输送载体，该配合物自身就能实现药物输送，可有效地进入肿瘤细胞，降低血液中含硫配体对顺铂的阻滞作用，并减少对正常细胞的毒副作用；并可水解释放出组蛋白去乙酰化酶抑制剂和铂类抗肿瘤活性药物，达到两种药物协同逆转肿瘤对铂类药物多药耐药性和治疗癌症的目的。

摘要： 本发明属于中药药灸技术领域，尤其涉及一种远红外线药灸基质、含所述药灸基质的远红外线药灸及远红外线药灸的制备方法，远红外线药灸基质主要由以下重量份的原料药制成：蜂蜡150～250份，巧克力30～50份，蜂蜜10～30份，远红外陶瓷粉火山能量泥100～200份，琼脂胶20～40份，凡士林16～18份，辣椒碱2～4份。远红外线药灸主要由以下重量份的原料药制成：远红外线药灸基质1份，人参7～9份，藏红花5～7份，红景天6～8份，肉苁蓉8～10份，穿山龙9～11份。远红外线药灸的制备方法包括：远红外线药灸基质的制备，药物混合物的制备和成品的制备。本发明制备方法简单，使用方便，成本较低，利于推广应用。

摘要： 提供对广泛耐药结核菌有效的抗XDR-TB药和对耐多药结核菌有效的抗耐多药结核菌MDR-TB药以及对针对现有的抗结核药敏感的结核菌有效的并用抗结核药。本发明为包含由下述结构式(1)表示的化合物的抗XDR-TB药、包含由下述结构式(1)表示的化合物的抗耐多药结核菌药以及并用含有由下述结构式(1)表示的化合物的药物和从含有利福平的抗结核药和含有异烟肼抗结核药中选择的至少一种抗结核药的并用抗结核药。

摘要： 本实用新型公开了一种隔药灸电脉冲透药仪与隔药灸电脉冲透药治疗装置，隔药灸电脉冲透药仪包含外壳、微型控制器、仿艾灸发热片、隔热片、微型电池，外壳的底部设置有隔药灸透药电极贴，仿艾灸发热片设置于隔药灸透药电极贴的上侧；隔药灸电脉冲透药治疗装置包含储藏盒、隔药灸电脉冲透药仪，储藏盒包含底盒与顶盖，底盒内部安装有单片机、集成pcb电路板、锂电池，底盒顶部开设有储藏仓，储藏仓内安装有匹配充电触点的充电顶针，充电顶针、锂电池、单片机分别连接于集成pcb电路板，集成pcb电路板通过安装在底盒上的充电接口与电源连接；顶盖铰接连接于底盒，顶盖的顶部设有控制连接单片机的操作面板，单片机控制连接微型单片机。

摘要： 一种实现药卷输送及药卷与码药夹快速分离的药夹装置，包括座架及设在座架上可承放若干药卷的码药夹，座架上设有控制码药夹水平移动的移动气缸，座架在码药夹水平位移轨迹的下方设有带推动气缸推动其上升或下降的活动药叉，码药夹一侧可呈活动式转动，码药夹下方设有用于控制码药夹活动侧呈活动式转动的转动气缸。本实用新型设有带推动气缸的活动药叉及带有转动气缸控制其活动侧呈活动式转动的码药夹，使承放有若干药卷的码药夹在其移动气缸控制下水平位移至特定的位置后由推动气缸推动活动药叉实现将药卷与码药夹分离。其结构简单，构思巧妙，可以机械自动化控制在药卷装袋之前实现药卷与码药夹分离，适合机械化生产操作。