新药

摘要： 通过分析与慢性肾脏病研究相关的细胞实验、动物实验和临床应用的文献,总结天然产物(多酚类、萜类、黄酮类)和中药治疗慢性肾脏病的药理作用和机制。中药可以通过抗氧化、抗炎、抑制肾纤维化、改善肾功能、保护肾脏、免疫调节作用等多种途径治疗慢性肾脏病。

摘要： 目的通过对消化系统常见肿瘤的突变基因进行分析,建立抗肿瘤药物新靶点的成药性评估方法。方法搜集Integrative Onco Genomics数据库中5种消化系统常见肿瘤(食管癌、胃癌、结直肠癌、肝癌以及胰腺癌)的突变基因数据,从中筛选出各肿瘤中突变率较高的基因,通过canSAR数据库对这些基因或其编码的蛋白进行成药性评估,找到可用于抗肿瘤新药开发的潜在靶点。结果本研究搜集了5种肿瘤共计35个队列,5445个肿瘤样品。选择每个肿瘤突变率排名前10的基因进一步分析,使用canSAR数据库对未公开研究的突变基因或其编码的蛋白质进行成药性分析,共筛选到17个可成药的潜在药物治疗靶点。结论本研究建立了一种基于突变基因或其编码蛋白的靶点成药性评估方法,该方法的运用能够为寻找新的抗肿瘤药物治疗靶点提供参考,节省新药开发中靶点筛选的成本与时间。

摘要： 新修订《药品管理法》及相关配套制度在药品注册管理制度、流程、药品的全生命周期质量管理、药品上市许可持有人制度、专利链接制度等方面都做出了重大调整和创新,在全面贯彻落实“四个最严”要求下,提升了我国药品研发的效率,加速了国内药品向国际化拓展的进程,加强了药品知识产权的保障,促进了药品研发和生产资源的流转,为我国制药行业的健康发展奠定了坚实的制度基础。

摘要： 年龄相关性黄斑变性(ARMD)是中老年人不可逆性视力损害的一种主要原因,严重影响个人生活质量并加重社会卫生经济负担。晚期ARMD在临床上有两种表现类型,即干性ARMD(dARMD)和湿性ARMD(nARMD)。nARMD以抗血管内皮生长因子作为一线药物已取得显著疗效,而dARMD尚无确切的治疗方法。本文就dARMD在临床试验中取得显著进展、可望上市的潜在药物、生物疗法和中医中药进行综述,包括抗炎药(强力霉素和FHTR2163)、抗氧化药(利舒尼布和依来米普瑞肽)、补体抑制剂(APL-2和滋目若)、视觉周期调节剂(ALK-001)、神经保护剂(溴莫尼定)、干细胞移植(MA09-hRPE和BMMF)、基因疗法(HMR59)和中医中药(藏红花、姜黄素、槲皮素和白藜芦醇)等。这些药物临床试验疗效显著,应用前景广阔,为ARMD改善与治疗带来巨大希望。

摘要： 酪氨酸激酶抑制剂如伊马替尼的应用显著延长了晚期胃肠间质瘤(gastrointestinal stromal tumor,GIST)患者的生存,但因为肿瘤基因突变位点的不同,现有靶向药物敏感性各有差异。并且随着治疗后继发耐药性突变位点的出现,传统的靶向药物已经难以为继。瑞派替尼和阿泊替尼的出现进一步改善了晚期GIST患者预后,使得晚期患者能有更多的治疗选择并改写了临床指南。与此同时,随着新药研发水平提高,国内外涌现了一系列临床机构与生物制药公司推进的新药临床试验,如HQP1351、Binimetinib、DS-6157a以及免疫治疗联合靶向药物等用于晚期GIST患者的治疗。鉴于此,本文聚焦晚期GIST领域相关新药I期临床试验进展,相信随着GIST致病机制研究的不断完善和深入,在未来会有更多靶向驱动基因的药物能够为晚期GIST患者治疗带来新的改变。

摘要： 任何药品不论新药还是老药,都必须证明其安全性和有效性,经过综合评价其获益大于风险时才会批准上市。一般情况下新药在有效性、安全性等方面比老药有一定优势,即便如此新药上市后仍需要进行长期的安全性、有效性监测和评价。

摘要： 在当下这个时代,对于癌症患者而言,每一次新药试验成功的消息都增加了一分生存的希望,其意义甚至于可以同阿姆斯特朗登月的第一步相提并论。因为在现阶段,一个新药疗法的有效研究,就有可能使患者远离病痛的折磨,减少病逝的人数,使万千个即将遭受灭顶打击的家庭挽狂澜于既倒。然而,这又是一个异常艰辛的过程。从一个理论到一个上市的新药,有太长的路线要走,有太多的步骤要完成,有太多的关卡要过,甚至于新药的研发被业内人士形容为“九死一生”。尽管如此,依然有人勇往直前!“最大的对手是时间,最大的敌人是自己,最大的失败是放弃。”耐心、专注、在挫折和困境面前永不言弃,成为周国庆及其团队取得成功的关键因素。

摘要： Janus激酶(JAK)是一类非受体型酪氨酸蛋白激酶家族,包括JAK1,JAK2,TYK2和JAK3。JAK/STAT信号通路对调控免疫系统、促进细胞生长、抗凋亡及促进细胞周期等发挥重要作用,作用于JAK靶点的药物已广泛用于血液系统疾病、肿瘤、类风湿性关节炎和银屑病等治疗,并且不断扩展新的适应证。目前,全球JAK靶点药物研发及临床研究取得新进展,并取得巨大的市场成功。全球共批准上市JAK靶点药物10个,申请上市1个,临床Ⅲ期8个,临床Ⅱ期20个,临床Ⅰ期23个。在国内已经上市的有5个:磷酸芦可替尼、枸橼酸托法替布、巴瑞替尼、乌帕替尼和阿布昔替尼,氢溴酸吡西替尼、氘可来昔替尼(BMS-986165)和硫酸伊伐马替尼(SHR-0302)也完成了部分适应证的临床研究。但同时JAK靶点药物的安全问题也逐步显现,今后亟待加强对此类药物不良反应的监测工作。

摘要： Ganaxolone是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸A(GABA_(A))受体的正变构调节剂,ganaxolone口服混悬制剂由美国Marinus公司研发,于2022年3月18日被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)缺乏导致的癫痫患者。Ganaxolone治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关性癫痫的作用机制尚不清楚,但ganaxolone可抑制突触GABA_(A)受体,进而表现出抗癫痫和抗焦虑活性。临床试验结果表明,ganaxolone可以单一给药或者辅助给药用于治疗CDD相关性癫痫患者,减少患者癫痫发作频率,改善临床症状。Ganaxolone不良反应小且耐受性良好,常见的不良反应包括困倦、发热、唾液过多或流口水、季节性过敏等。

摘要： 目的:建立适合于药物心脏毒性评价的人心肌细胞模型,并采用此模型评价新药中化合物潜在的心脏毒性。方法:选用浓度为0.33、1、3μmol/mL的他莫昔芬(Tamoxifen)和浓度为0.11、0.33、1μmol/mL的氟哌利多(Droperidol)分别与人心肌细胞孵育48 h。给药后1、2、3、6、9、12、18、24、30、36、42和48 h采用实时细胞分析法和高内涵细胞成像技术监测心肌细胞搏动的频率、振幅、规律性及线粒体膜电位等指标在给药前后的变化,建立人心肌细胞体外心脏毒性评价模型。应用此模型评价化合物他莫昔芬和氟哌利多的心脏毒性。结果:他莫昔芬和氟哌利多与人心肌细胞共同孵育后,3μmol/mL的他莫昔芬在处理3 h时使人源性心肌细胞场电位时程(FPD)和人源性心肌细胞收缩频率降为0,18 h后恢复,其他浓度与对照组基本一致;心肌细胞FPD和心肌细胞收缩频率对氟哌利多均具有浓度依赖性,浓度越高FPD(Max)数值越大而收缩频率数值越小,24 h后进行全换液,换液后各浓度处理的心肌细胞均可恢复。结论:利用人心肌细胞可以建立一种可行的体外心脏毒性评价模型,结合实时细胞分析法以及高内涵细胞成像技术可评价药物的心脏毒性。

摘要： 本文将通过剖析T89美国申报和丹参胶囊欧盟申报所开展注册毒理研究的探索实践，浅析开展中药以新药和传统植物药身份在国际进行申报的毒理研究要点，指出在进行植物药IND申报时，药理毒理研究方面可从熟悉FDA关注点，合理布局及提交药理毒理研究，及早开展供试品分析方法开发，探索毒代动力学研究，建立与审评部门有效沟通机制等方面着手，以传统植物药申报毒理研究要实现非临床安全性研究文献综述要全面，尽早开展草药的Ames试验、提供毒理研究决策依据。

摘要： 如今医院新药的引进是好事,但也有许多负面效应,不合理用药现象日益增多,病人负担日益加重,也滋长了许多不正之风,本文就医院新药引进规范化管理进行探讨.

摘要： 本发明公开了一种优化的鸡头黄精茎叶水提取物提取工艺及其应用。通过对传统的热水回流法进行单因素实验，研究料液比、提取温度、提取时间和提取次数的变化对茎叶主要成分的影响，并采用响应面实验设计结合层次分析法，进行四因素三水平实验设计，以多糖、皂苷、色素含量的综合评分为考察指标进行优化，得到茎叶水提取物最优提取工艺。并对比了茎叶和根状茎粗提物的生物活性。本发明证实茎叶部分的抗氧化、降血糖活性均优于根状茎部分，提供一种新的提取优化技术制备水提取物，研究其在抗氧化、降血糖中的应用，为进一步开发黄精茎叶提供了理论依据。

摘要： 本发明属于药品测试方法技术领域，具体公开了一种计算机辅助新药研发的新药测试方法，包括以下几个步骤：S1、新药测试管理：对测试药品施加电子铅封进行追踪管理；S2、取样：使用取样装置取样测试药品，并将取样的测试药品放入到测试容器中；S3、样品稀释：对取样的测试药品进行稀释，制成待测试药液，并对待测试药液进行身份标识；S4、待测试药液在线检测：将待测试药液加入到在线检测系统中，设定在线检测系统的测试标准，然后进行测试作业，从而获得测试药液的测试数据；S5、建立待测试药液与测试数据之间的关联：将该测试数据、测试标准以及被测试药液的身份信息录入到测试药品上施加的电子铅封内进行追踪管理。

摘要： 靶向非结构‑结构转移位点的新药候选物质挖掘方法包括：计算机装置利用生物信息学而确定靶蛋白的非结构‑结构转移位点的步骤；上述计算机装置执行将上述非结构‑结构转移位点作为对象而联动了特定的化合物库的分子对接而在上述化合物库中选择与上述非结构‑结构转移位点能够结合的第一候选化合物的步骤；以及上述计算机装置执行对于上述第一候选化合物和上述非结构‑结构转移位点的分子动力学模拟而在上述第一候选化合物中选择第二候选化合物的步骤。

摘要： 本发明实施例公开了一种基于图数据的新药研发管理系统及方法，该系统包括数据采集模块，用于获取并整合医药数据；所述医药数据包括化合物信息、疾病信息、靶标基因信息和副作用信息；图数据模块，用于根据所述医药数据构建图模型；其中，将各化合物、疾病、靶标基因和副作用作为顶点，将各顶点相互之间的关联因素作为边；查询预测模块，用于根据所获取的查询信息，将所述查询信息传送至所述图模型中进行预测，并显示所反馈的预测结果；其有益效果是：通过根据化合物、疾病、靶标基因、副作用等信息构成关联关系网络，得到图模型，从而帮助新药研发人员快速发现化合物、疾病与靶标基因之间的关系，加快新药的研发进度，进而提升新药研发效率。

摘要： 本发明涉及一种基于药物设计的新药开发非线性任务调度方法，设置活性阈值，利用分子筛选算法，将超出活性阈值的分子生成高通量的潜在活性化合物，将潜在活性化合物和活性阈值进行比较，若化合物的理论生理活性高于活性阈值，则将其初始化为一个研发项目，存入待研发项目数据库中，以待研发项目数据库为基础，对其中的项目进行轮询，轮询的同时，也对指针按顺序进行轮询，通过对每个项目的指针状态进行判断，从而完成任务分发；本发明提供了一种能够提高新药开发效率，全流程降本增效的基于药物设计的新药开发非线性任务调度方法。

摘要： 本发明属于新药临床试验技术领域，具体涉及一种新药临床试验信息采集分析装置。所述装置包括信息采集端、信息分析端和结果展示端；所述信息采集端用于采集药物基本信息和病例基本信息，所述信息分析端用于汇总上述药物基本信息和病例基本信息，排除冗余信息，保留与药物以及病例有关联的有效信息；所述知识图谱生成模块用于将所述有效信息生成可视化的知识图谱；所述结果展示端用于展示生成的知识图谱。本发明首次以新药疗效评价数据收集为目的，构建了关于新药疗效的知识图谱，并对知识图谱进行解释说明，既实现了临床实验数据与真实世界数据的互联互通，还形象化的展示出了药物研发结果，帮助研发人员理解药物有效性和安全性等信息。

摘要： 本发明属于化学品药品应用技术的领域，特别涉及美索巴莫磷酸钠新药族具备三途径多剂型治疗骨骼肌病症的药品。此类药有三途径多剂型治疗骨骼肌病症的基因，与母体美索巴莫以及起始原料愈创木酚甘油醚药品有密切的相关性。新药合成链：愈创木酚甘油醚→美索巴莫→美索巴莫磷酸锂钠钾铵新药族。愈创木酚甘油醚的治疗功效：祛痰镇咳；肌肉松弛作用；降低血小板的粘度；减少胆固醇血的活性。衍生为美索巴莫后使其肌肉松弛作用为主要的功效；并继承了前辈药品其他的基因。这是美国药理家研究的成果：得到了美索巴莫在动物体内作用于各内脏器官强弱的数据；此新药对内脏器官有解痉的作用，是协同辅助之功效有着提高对骨骼肌病症治疗的作用。

摘要： 本发明属于医药技术领域，具体涉及一种能治疗抽筋使身体强健并延缓衰老的新药及其制备方法。所述的新药，由牡蛎和含有长双歧杆菌和低聚异麦芽糖的合生元冻干粉制得，将牡蛎原料冲洗去泥沙、检选晾晒去杂后，再经水洗除盐、沉淀、烘干灭菌、粉磨后，得到低盐牡蛎粉料；将低盐牡蛎粉料和含有长双歧杆菌和低聚异麦芽糖的合生元冻干粉混合均化后，制得新药制剂。本发明疗效好，见效快，价格低，组方严谨，药少力专，能够有效补钙，缓解因缺钙引起的抽筋等症状，能使身体强健并延缓衰老。

摘要： 本发明涉及一种适用于新药开发的受限工艺参数持续优化方法，预先设置待优化步骤中的工艺参数或化合物合成参数限度，且预先设置待优化步骤的指标性结果，后通过区分初始模式与持续优化模式两种模式，分别执行随机参数下的指标性结果收集，与优化参数下的指标性结果收集；本发明提供了一种能够实现新药研发实验全流程降本增效的适用于新药开发的受限工艺参数持续优化方法。

摘要： 本发明涉及创新制药技术领域，且公开了一种创新药玻璃瓶外部节水振动式清洗装置，包括框架，所述框架内部的上端固定安装有进料管，所述框架内部的下端固定安装有出料管。该装置在滚刷机构转动过程中，当滚刷机构转动到与开槽接触时，可以对玻璃瓶进行清洗，然后继续转动时，此时可以滚刷机构进入到换水槽中，同时刷球与框架壁体接触，对内部的气囊进行挤压，气囊可以将内部原有的清洗液体先挤压出去，从而实现了对污水进行处理的效果，待该滚刷机构继续转动到右端的换水槽中时，此时可以重新与框架壁体接触，此时气囊中没有液体，然后在离开时，会重新吸入清洗液体，从而实现了频繁更换清洗液体，达到了清洗更好的效果。