重组人凝血因子Ⅷ预防治疗中间型和重型血友病A患儿临床效果分析

摘要

目的探讨第三代全长链重组凝血因子Ⅷ(third-generation full length recombinant human coagulation factorⅧ,fLFⅧ)预防治疗中间型、重型血友病A对患儿出血的影响。方法回顾性分析78例中间型、重型血友病A患儿的临床资料,所有患儿均采用fLFⅧ进行预防治疗,统计预防治疗12个月后的中间型、重型血友病A患儿年出血次数、活化部分凝血活酶时间(activated partial thromboplastin time,APTT)、血友病关节健康评分(HJHS)总分、血友病功能独立性评分量表(FISH)总分、凝血因子Ⅷ(FⅧ)抑制物的出现情况及fLFⅧ不良反应发生情况。结果应用fLFⅧ25 U/kg、每周3次进行预防治疗1年,中间型重型血友病A的年出血次数均较预防治疗前显著下降,差异有统计学意义(P<0.01);预防治疗后中间型、重型血友病A患儿APTT水平均较预防治疗前显著下降,差异有统计学意义(P<0.01);预防治疗12个月后中间型、重型血友病A患儿HJHS评分较预防治疗前显著下降,FISH评分较预防治疗前显著升高(P<0.01)。78例患儿中1例患儿报告了抑制物产生,分析其原因为患儿在治疗中使用了极少的其他凝血因子药物,全部病例未见药物相关不良反应及不良事件的发生。结论 fLFⅧ预防治疗中间型、重型血友病A可有效减少患儿年出血次数及APTT水平,改善患儿关节功能,安全性好,抑制物产生率低,长期用药耐受性好。