小干扰RNA治疗药物载体递送技术研究进展

摘要

RNA干扰(RNAi)是一种控制靶基因表达的序列特异性调控机制.体内外研究结果表明,RNAi技术的应用对多种疾病治疗有巨大的前景,其瓶颈在于如何将基于RNAi的药物有效递送至靶细胞或靶组织.常用的载体递送系统可分为病毒载体系统和非病毒载体系统.研究载体递送系统需重点考虑的因素有脱靶效应、递送方式、免疫反应诱导及剂量等.如果这些关键问题能够解决,将大大增加RNAi成为治疗药物的可能性.