小干扰RNA在哺乳动物脑组织中的递送

摘要

背景:作为一种能够下调基因表达的新的基因治疗方法,RNA干扰在神经科学疾病的治疗中有很大的潜能.通过引入与内源靶基因具有相同序列的小干扰RNA,可以人为地诱导序列特异性的mRNA降解,达到阻止该基因表达的目的.目的:针对RNA干扰在神经科学疾病治疗方面的应用,探讨小干扰RNA在哺乳动物脑组织中的递送情况.方法:以"siRNA,delivery,brain"和"siRNA,delivery,vivo"为检索词,计算机检索PubMed home,按纳入和排除标准对文献进行筛选和质量评价,共纳入27篇文章.从小干扰RNA合成、脑组织中的递送及其抑制效率和不良反应3方面进行总结.结果与结论:近来RNA干扰研究中,高精度预测小干扰RNA的方法能合成出高特异性的小干扰RNA;小干扰RNA在脑组织中的递送主要采用局部注射的方式,并且在递送载体的帮助下,抑制效率在不断地提高:随着RNA干扰技术研究的深入,其不良反应也逐渐受到人们重视.总之,作为一种新的治疗策略,RNA干扰在神经科学疾病的治疗中有着很大的潜能,并可能给药物研发带来新的变革.