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脂质化合物及基于其的脂质载体、核酸脂质纳米粒组合物和药物制剂

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本发明属于基因药物递送领域，具体涉及脂质化合物及基于其的脂质载体、核酸脂质纳米粒组合物和药物制剂。本发明的具有式(I)结构的化合物可单独制备脂质载体，或与其它脂质化合物共同制备脂质载体。该脂质载体表现出pH响应性，对核酸药物具有较高的包封效率，有助于提升核酸药物在体内的递送效率。而且，该脂质载体还可将核酸药物递送至需要富集的器官，具有良好的应用前景。

著录项

公开/公告号CN113999128A

专利类型发明专利
公开/公告日2022-02-01

原文格式PDF
申请/专利权人苏州科锐迈德生物医药科技有限公司;
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申请/专利号CN202111413024.6
发明设计人黄珂;倪敏杰;赵亮;张文龙;范仟亿;孙振华;
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申请日2021-11-25
分类号C07C229/24(20060101);C07C217/08(20060101);C07D233/61(20060101);C07C229/28(20060101);C07C237/06(20060101);C07C321/14(20060101);C07C327/22(20060101);C07C227/18(20060101);A61K9/127(20060101);A61K9/51(20060101);A61K47/18(20060101);A61K47/22(20060101);B82Y5/00(20110101);B82Y40/00(20110101);
代理机构11277 北京林达刘知识产权代理事务所(普通合伙);
代理人刘新宇;李茂家
地址 215123 江苏省苏州市中国(江苏)自由贸易试验区苏州片区苏州工业园区新平街388号腾飞科技园23栋201单元
入库时间 2023-06-19 14:06:32

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2022-02-01

公开

发明专利申请公布

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1. 脂质化合物及基于其的脂质载体、核酸脂质纳米粒组合物和药物制剂 [P] . 中国专利： CN113999128A . 2022-02-01
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机译：化合物，油，脂质或脂肪酸或其一部分，油，脂质或脂肪酸组合物的生产方法，油，脂质或脂肪酸组合物的生产方法，油，脂质或脂肪酸的用途或油，脂质或脂肪酸的组成或油脂，脂质或脂肪酸的组成，分离的核酸序列，氨基酸序列，基因构建体，载体和转基因非人类生物
4. Method for regulating lrp5, lrp6 or hbm activity in a patient, and dkk-wnt pathway in a patient, to modulate bone mass and lipid levels in a patient, to diagnose high or low bone mass and / or high or low lipid levels in a patient to screen a compound that modulates dkk interaction with lrp5, lrp6, hbm or a dkk binding fragment of lrp5, lrp6 or hbm, and dkk with a protein that interacts with dkk, composition, pharmaceutical composition, methods for identifying compounds that modulate dkk and lrp5 / lrp6 / hbm interactions, and for identifying binding partners for a dkk protein, nucleic acid encoding a dkk-interacting peptide protein aptamer , vector, method for detecting a modulating activity of a transgenic animal compound, method for identifying potential compounds that modulate dkk activity, peptide aptamer, antibody or antibody fragment, and methods for identify dkk-interacting proteins by modulating dkk's interaction with the wnt signaling pathway, to identify compounds that modul [P] . BR0209836A . 2004-12-07

机译：调节患者lrp5，lrp6或hbm活性以及患者dkk-wnt途径，调节患者骨量和脂质水平，诊断高或低骨量和/或高或低脂质水平的方法筛选具有与dkk相互作用的蛋白质的，调节dkk与lrp5，lrp6，hbm或lrp5，lrp6或hbm和dkk的dkk结合片段的dkk相互作用的化合物，组成，药物组合物，鉴定可调节dkk和lrp5 / lrp6 / hbm相互作用，以及用于识别dkk蛋白的结合伴侣的方法，编码与dkk相互作用的肽蛋白适体的核酸，载体，用于检测转基因动物化合物调节活性的方法，用于识别可能调节dkk的化合物的方法活性，肽适体，抗体或抗体片段，以及通过调节dkk与wnt信号通路的相互作用来鉴定与dkk相互作用的蛋白质的方法，以鉴定可调节
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机译：多核苷酸，重组载体的制备方法，重组载体，重组宿主细胞，宿主细胞的制备方法，多肽，多肽，抗体，反义核酸分子的制备方法，转基因植物，植物细胞或植物组织的制备方法，植物细胞，转基因植物或植物组织，调节宿主细胞中乙酰辅酶A合成和植物，植物组织或植物细胞中乙酰辅酶A合成的方法，转基因植物转基因植物繁殖材料的可收获部分，生产脂肪酸的方法，类胡萝卜素，（多）糖类，维生素，类异戊二烯，脂质，蜡状酯和/或多羟基链烷酸酯，pno活性激动剂或拮抗剂的鉴定方法，化合物，抗体，多核苷酸，载体，多肽，抗体，化合物以及使用的反义核酸酸分子，药物组合物，试剂盒和制备药物组合物的方法