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有效跳跃人杜兴肌营养不良基因外显子43、46、50-53中至少一个的方法和手段

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摘要

本发明涉及方法，其中使用分子诱导和/或促进患者中，优选患者分离的细胞中DMD前mRNA的外显子43、外显子46、外显子50-53中至少一个的跳跃，所述方法包括向所述细胞和/或所述患者提供分子。本发明还涉及所述分子本身。

公开/公告号CN105647921A

专利类型发明专利
公开/公告日2016-06-08

原文格式PDF
申请/专利权人莱顿教学医院;普罗森那技术公司;
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申请/专利号CN201510825064.X
发明设计人约瑟夫斯·约翰尼斯·德吉姆彼;勒德乌斯·约翰尼斯·普拉滕伯格;朱迪思·克里斯蒂娜·塞奥多拉·万多伊特科姆;安妮姆耶克·阿斯马-鲁斯;盖瑞特-扬·保德维金·万欧门;
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申请日2009-03-11
分类号C12N15/113(20100101);C12N15/86(20060101);A61K31/7088(20060101);A61P21/00(20060101);
代理机构11204 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司;
代理人王达佐;洪欣
地址荷兰莱顿
入库时间 2023-12-18 15:42:25

1. 有效跳跃人杜兴肌营养不良基因外显子43、46、50-53中至少一个的方法和手段 [P] . 中国专利： CN105647921A . 2016-06-08
2. 有效跳跃人杜兴肌营养不良基因外显子43、46、50-53中至少一个的方法和手段 [P] . 中国专利： CN102256606A . 2011-11-23
3. Methods and means for the effective jump of at least one of the following exons of the human Duchenne muscular dystrophy gene: 43, 46, 50-53 [P] . ES2692886T3 . 2018-12-05

机译：有效跳跃人杜兴氏肌营养不良症基因的以下外显子中的至少一个外显子的方法和手段：43、46、50-53
4. Methods and means for efficient skipping of at least one of the following exons of the human Duchenne muscular dystrophy gene: 43, 46, 50- 53. [P] . AU2009310558A8 . 2015-01-22

机译：有效地跳过人类杜兴氏肌营养不良症基因的以下外显子中的至少一个外显子的方法和手段：43、46、50-53。
5. Methods and means for efficient skipping of at least one of the following exons of the human Duchenne muscular dystrophy gene: 43, 46, 50- 53. [P] . AU2009310558A1 . 2010-05-06

机译：有效地跳过人类杜兴氏肌营养不良症基因的以下外显子中的至少一个外显子的方法和手段：43、46、50-53。