FKa/FX認識バイスぺシフィック抗体による新規血友病A治療

摘要

血友病Aの未解決の課題は，頻回の経静脈投与，インヒビタ一陽性例の治療と高額な医療費である。これら の課題を解決するためにヒ卜型バイスぺシフィック抗体（ACE910)が開発された。本抗体は一方がFIXa，も う一方がFXを認識して両因子を反応しやすい位置関係に維持することによリFVIII代替作用を有する。サル後 天性血友病AモデルにおいてACE910は進行中の出血のみならず自然関節出血に対しても有効であった。最 近，ACE910の薬物動態，薬効および安全性を明らかにするために健常人計64名，血友病A患者18名を対象 に第1相臨床試験が我が国で実施された。半減期は約30日で，ACE910に関連する重篤な有害事象は見られな かった。さらに，ACE910の週1回の皮下投与により出血回数はインヒビタ一の有無にかかわらず激減した。 ACE910は長時間作用するために1~2週毎の皮下投与で，インヒビタ一の有無に関係なく出血を予防できる長 所があるため，血友病患者のQOLが著明に向上する可能性がある。