慢病毒载体介导B型血友病基因治疗研究

目录

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英文缩略词表

第一章绪论

1.1.1 病理和病症

1.1.2 Factor IX基因与蛋白质介绍

1.1.3 FIX的活化

1.2 凝血反应机制

1.3 B型血友病目前治疗现状

1.4.1 慢病毒载体

1.4.2慢病毒介导基因治疗策略及合理性

1.5 MSC的介绍及其相关应用

1.6 启动子介绍

第二章材料与方法

2.1.1 仪器与设备

2.1.2 材料与试剂

2.1.3 溶液配制

2.1.4 实验方法

2.2.1 仪器与设备

2.2.2 材料与试剂

2.2.3 实验方法

2.3.1 仪器与设备

2.3.2 材料与试剂

2.3.3 实验方法

2.4.1 仪器与设备

2.4.2 材料与试剂

2.4.3 实验方法

2.5.1 仪器与设备

2.5.2 材料与试剂

2.5.3 实验方法

2.6.1 仪器与设备

2.6.2 材料与试剂

2.6.3 溶液配制

2.6.4 实验方法

2.7.1 仪器与设备

2.7.2 材料与试剂

2.7.3 溶液配制

2.7.4 实验方法

2.8.1仪器与设备

2.8.2 材料与试剂

2.8.3 溶液配制

2.8.4 实验方法

2.9.1 仪器与设备

2.9.2 材料与试剂

2.9.3 实验方法

第三章非特异性启动子启动FIX在MSC中的表达

3.1 绪论

3.2 实验结果

3.2.1 Titer的检测

3.2.2 转染细胞VCN检测

3.2.3 RNA水平检测

3.2.4 FIX蛋白表达检测

3.2.5 胞内FIX蛋白检测

3.2.6 FIX活性检测

3.2.7 FIX翻译后修饰检测

3.3 本章小结

第四章内皮启动子特异性表达验证

4.1 绪论

4.2.1 Titer 检测

4.2.2 VCN 检测

4.2.3 RNA 表达水平

4.2.4 FIX蛋白水平表达

4.3 本章小结

第五章 VEC和KDR启动子在MSC中表达应用

5.1 绪论

5.2实验结果

5.2.1 VCN 检测

5.2.2 FIX RNA 表达水平

5.2.3 FIX蛋白质表达水平检测

5.2.3 MSC表达FIX定量检测

5.2.4 MSC表达FIX活性检测

5.2.5 Vitamin K依赖性实验

5.3 本章小结

第六章全文总结与展望

6.1 全文总结

6.2 后续工作展望

致谢

参考文献