第Ⅷ因子機能代替バイスペシフィック抗体を用いた新規血友病Aの治療

摘要

頻回の経静脈的投与による身体的精神的負担，活動性の高い患者におけるトラフレベルの設定，インヒビター の発生リスクやインヒビター陽性例の治療などは血友病治療における大きな課題である.最近，これらを解決す るために，活性型第Ⅷ因子機能を代替する抗FIXa/FX認識ヒ卜型遺伝子組み換えバイスペシフィック抗体（emicizumab ； ACE910)がわが国で創製された.本製剤は抗体製剤であり皮下投与が可能である.さらに，血中半 減期は約4?5週で，従来の第Ⅷ因子製剤の半減期（約10時間）と比較するとはるかに長い.さらに，FVIIIa作 用はvon Willebrand因子により保護される必要もなく，インヒビターの有無に関わらず有効である.すでに血友 病A患者を対象とした第1/2相臨床試験が実施され，週1回の皮下投与によりインヒビターの有無に関係なく年 間出血回数が激減することが報告された.現在，第3相国際臨床試験が実施中である.本製剤は正常な活動や関 節機能を実現できるポテンシャルを有する.