血友病基因治疗研究进展

摘要

血友病是一类遗传性出血性疾病，包括血友病A（HA）和血友病B（HB），分别表现为凝血因子Ⅷ（FⅧ）和凝血因子Ⅸ（FⅨ）的缺乏。目前，终身外源性凝血因子替代治疗仍为血友病主要治疗手段。血友病具有单基因遗传病和凝血因子不需要精确调控等特点，基因治疗为治愈该病带来希望。本文就血友病基因治疗的临床研究及面临的问题和挑战进行综述。