用于血友病A的基因治疗的具有增加的表达的编码重组FVIII变体的病毒载体

摘要

除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。