镰状细胞贫血治疗进展

摘要

镰状细胞病(SCD)是一种慢性的、分布广泛的高死亡率疾病.现在已经广泛使用的治疗药物是羟基脲,而SCD需要新的治疗选择的发展.在过去的二十年里,许多研究都指出SCD具有很高的生物复杂性,并且指出需要发展针对其急性和慢性临床表现的一个或多个病理机制的新的治疗选择.这些新的治疗策略可以分为:病理生理学相关的新疗法;有疗效治疗方法的创新,如造血干细胞移植和基因疗法.病理生理学相关的新疗法有：减少红细胞镰状化或避免镰状红细胞脱水的药物，作用于SCD血管病变和镰状细胞内皮粘附的药物；抗氧化药物。因为SCD血管病变被认为是SCD器官损害的关键因素,所以在研发能影响SCD血管病变和粘附的药物上做出了大量的努力.现在,游离亚铁血红素、游离血红蛋白和严重的氧化应激对SCD血管病变的贡献让人们注意到,结合珠蛋白和血液结合素可能是SCD新的治疗药物.这篇综述重点关注SCD新的治疗策略,并讨论今后的发展方向,研究未来临床试验的启示和未来方向.在这次活动结束后,参与者应该:明确SCD是一种单基因疾病,但累及多器官.理解不同的因素,如致密红细胞、慢性血管炎性病变以及游离血红蛋白、游离亚铁血红素、氧化应激生理系统的饱和,是SCD临床表现的发病机制.理解SCD具有生物复杂性,所以需要除羟基脲之外,针对一个或多个SCD器官损伤机制的多模式的治疗.