基因编辑在镰状细胞贫血症治疗中的研究进展

摘要

镰状细胞贫血症（sickle-cell anemia,SCD）是血红蛋白遗传缺陷疾病,患者的大部分红细胞呈镰刀状。输血、羟基脲（hydroxyurea,HU）及异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT）等传统的治疗方法因无法根治SCD、供体匮乏、并发症多等原因.