X染色体连锁肌小管肌病的基因药物

摘要

本发明提供重组腺相关病毒介导的X染色体连锁肌小管肌病治疗药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p和miR‑122靶序列的肌微管素基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达肌微管素，延长动物模型的生存期，恢复其生长发育。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为新的X染色体连锁肌小管肌病治疗药物。