沉默小眼畸形转录因子mRNA表达的siRNA分子

摘要

本发明公开了一组沉默小眼畸形转录因子靶基因mRNA表达的小干扰RNA分子。本发明提供的siRNA的反义链由19‑29个核苷酸组成，正义链由15‑21个核苷酸组成；正义链与反义链之间有15‑19个核苷酸互补组成双链结构。本发明提供的siRNA中的所有核苷酸或部分核苷酸等2’‑核糖上可以进行修饰，防止核苷酶降解。本发明提供的siRNA分子或同源性大于60%的分子结构，可单独或联合使用，对靶基因MITF mRNA表达的沉默效率达到40%以上，可治疗MITF突变或过表达引起的疾病或皮肤色素沉着。