机译:用于治疗RPE65介导的遗传性视网膜疾病的voretigene neparvovec-rzyl:一种眼科治疗发展模型
Indiana Univ Sch Med Dept Ophthalmol Indianapolis IN 46202 USA;
Retina Associates Ltd Elmhurst IL USA;
Univ Miami Miller Sch Med Dept Ophthalmol Bascom Palmer Eye Inst Miami FL 33136 USA;
Childrens Hosp Los Angeles Vis Ctr Dept Surg Los Angeles CA 90027 USA;
Gene therapy; adeno-associated virus; inherited retinal disease; Leber's congenital amaurosis; retinitis pigmentosa; voretigene neparvovec-rzyl; luxturna; RPE65;
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