ホモシスチン尿症治療薬「サイスタダン原末」:推定患者200人のウル卜ラオ一ファンドラッグ 限定的な臨床データで副作用や有効性を議論

摘要

今回は、2014年1月に承認されたホモシスチン尿症治療 薬の「サイスタダン原末」（一般名：べタイン）を取り上げ、 承認審査の概要について説明する。ホモシスチン尿症は、 先天性代謝異常症（アミノ酸代謝異常症）の一種であり、 ベタインは患者数が極めて少ない希少疾病に対する、いわ ゆるウルトラォーファンドラッグである。通常の新薬に比 ベると、圧倒的に少ない臨床試験のデー夕に基づいて承認 の可否の判断を下さなければならず、審査報告書にも苦労 の跡がうかがえる。販売名にサイスタダン原末と付いているのは、サイスタ ダンの有効成分がベタインであり、製剤はベタィン以外の添加物を含まない経口用であるためだ。化学名は、2-(トリメチルアンモニォ）酢酸。分子量100余りの単純な 物質である。