核酶在抗病毒基因治疗中的设计策略

摘要

核酶(ribozyme)是一类具有催化活性的RNA分子，可通过碱基配对特异地与相应的RNA底物结合，并在特定的位点切割底物RNA分子。自美国科学家Cech和Altman等发现核酶至今的20多年来，人们利用核酶可以特异性地切割靶RNA序列的特点，通过设计合适的核酶阻断特定基因的表达，已相继对获得性免疫缺陷综合征、肿瘤、生殖系统疾病、病毒性肝炎、白血病、移植排斥反应等进行了广泛深入的研究。