非病毒载体用于基因治疗技术的研究进展

摘要

基因治疗是一种用正常基因取代缺陷基因的治疗，自从20世纪90年代初首次成功进行了基因治疗的临床试验以来，迄今已完成了数千例基因治疗临床试验，目前大部分的试验仍采用转染率较高的病毒载体，其缺点在于潜在的致癌性、自身免疫原性和（或）造成细胞病理改变等。近年来非病毒基因治疗载体倍受关注，和病毒载体相比，非病毒载体具有低毒、低免疫反应、外源基因整合机率低、无基因插入片段大小限制，以及使用简单、制备方便、便于保存和检验等优势。