非病毒载体作用机制及在心血管疾病基因治疗中的应用研究进展

摘要

非病毒载体在基因治疗中的应用前景较广.非病毒载体经过化学结构修饰后,可将DNA、mRNA及siR?NA等外源核酸递送到受体靶细胞或者靶器官,提高载体的转染效率、细胞靶向性.非病毒载体根据物理和化学结构可分为脂质体、阳离子聚合物、金纳米粒、多肽及蛋白质、壳聚糖等.脂质体具有无免疫原型、可生物降解及降低药物不良反应等优点,经过结构修饰后载体转染效率较高.阳离子多聚物是目前基因治疗领域应用最多的聚合物之一,具有灵活易修饰的优点,可与核酸形成复合物,防止核酸酶的降解.金纳米粒是一种无机纳米材料,可稳定吸附蛋白质,基于金纳米粒的载体转染效率高、细胞毒性低.多肽及蛋白质可分为具有荧光免疫标记的非病毒载体、靶向的非病毒载体、核定位的非病毒载体等多种类型,载体转染效率及细胞靶向性均较高,且细胞毒性低,壳聚糖具有稳定性、生物降解性和生物相容性等优点,还可以通过结构修饰、改造,使其转染更加安全、高效.本文将总结常见的非病毒载体在心血管疾病基因治疗中的应用.