原发性血小板增多症、真性红细胞增多症和骨髓纤维化:目前的处理和靶向治疗

摘要

最近发现JAK2和/或MPL突变对真性红细胞增多症(PV)、原发性血小板增多症(ET)和原发性骨髓纤维化(PMF)的诊断和治疗产生着重大影响.例如,JAK2突变目前认为是诊断PV的必要条件,WHO分类系统最近修订的PV、ET和PMF诊断标准中包括JAK2和MPL(血小板生成素受体)突变作为克隆性标记.从治疗学的观点,JAK-STAT信号途径现已确定为研发骨髓增殖性新生物治疗新药的合理靶途径.本文简述ET、PV和PMF目前的处理,并复习抗JAK2小分子药物临床前和临床活性的有关资料.