骨髓增殖性肿瘤原发性血小板增多症、真性红细胞增多症以及骨髓纤维化的临床诊治现状及未来发展

摘要

本文将着眼于探讨原发性血小板增多症(ET),真性红细胞增多症(PV)、骨髓纤维化(MF)(包括原发性骨髓纤维化及继发于ET或PV的骨髓纤维化，即PMF, PET-MF, PPV一MF)的治疗选择。然而，应用这些新的治疗策略的前提在于对MPN进行准确的分类诊断。阐述了PV和ET中，降细胞药物的应用指针及药物选择，并对JAK抑制剂及其他新药在PV或ET中的应用作了简单的介绍。同时，也概述了JAK抑制剂治疗MF的临床证据及治疗MF的非JAK抑制剂。近年在MPN方面的研究进展，特别是诸多新药在治疗中显示出的效果是非常鼓舞人心的。但是，也应该看到，研究这些新药长期的安全性及有效性不是一件容易的事情。并且，这些新药最终是否可以走向临床，还需要对其卫生经济学价值进行评估，包括MPN的流行病学情况、社会成本以及治疗成本等，而这些资料在现今MPN的研究中是非常匾乏的。对MF疾病进展的机制，PV/ET转化为MF的机制的更深人的研究，可能会从分子机制中开发出更多的新药。