糖皮质激素治疗Duchenne型肌营养不良研究进展

摘要

Duchenne型肌营养不良（duchenne muscular dystrophy,DMD）是进行性肌营养不良中发病率最高的类型之一,在存活男婴中的发病率为1/3 600-1/6 000-（[1]）。DMD是一种X连锁隐性遗传性疾病,绝大多数为男孩发病,女孩一般为携带者,不出现临床症状。一般3-5岁患儿隐匿出现骨盆带肌肉无力,表现为走路缓慢,脚尖着地,易跌跤;肩胛带肌、上臂肌往往同时受累,但程度较轻。90%的患儿有肌肉假性肥大,以腓肠肌最明显。