儿童复发或难治性重型再生障碍性贫血的治疗选择

摘要

重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)是一种以全血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病.目前通常推荐缺乏HLA全相合亲缘供者的患儿接受免疫抑制治疗,包括抗胸腺细胞/淋巴细胞球蛋白和环孢菌素等.对于免疫抑制治疗无效或复发的患儿,可以选择重复免疫抑制、异基因造血干细胞移植以及新型药物或临床试验等治疗.由于移植技术的提高以及艾曲泊帕等药物的应用,患儿预后得到明显改善.该文就近年来复发或难治性SAA患者治疗方案的研究进展进行综述,旨在指导临床治疗方式的选择.