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第十七届全国小儿血液病学术会议

第十七届全国小儿血液病学术会议

  • 召开年：2014
  • 召开地：广州
  • 出版时间： 2014-05-22

主办单位：中华医学会儿科学分会;《中华儿科杂志》编辑委员会

会议文集：第十七届全国小儿血液病学术会议论文集

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  • 摘要：目的：NKT细胞刺激物OCH腹腔注射小鼠,使其激活NKT细胞,观察对免疫诱导骨髓衰竭小鼠临床表现及其相关免疫指标的影响,探索OCH治疗免疫诱导骨髓衰竭小鼠的免疫机制,从而为再生障碍性贫血探索新的治疗途径.rn 方法：建立cBy/B6F1小鼠免疫诱导骨髓衰竭的模型,将小鼠分为5组,分别为正常组、照射组、模型组、OCH组(造模前腹腔注射OCH400μg/kg)及对照组.观察各组小鼠生存情况、外周血象、骨髓脾脏病理、血清IL4和IFN-γ水平及免疫组织化学方法检测各组小鼠脾脏组织T-bet蛋白表达.rn 结果：模型组及对照组骨髓衰竭的发生率为100%，照射组小鼠无骨髓衰竭发生，OCH组骨髓衰竭的发生率为13%.rn 结论：OCH提前免疫激活NKT细胞，可能通讨逆转骨髓衰竭小鼠体内Thl/Th2失衡，降调节T-bet的表达来保护cBy/B6F1小鼠发生骨髓衰竭，该结果为OCH应用于骨髓衰蝎治疗提供了一定依据。
  • 摘要：儿童白血病髓外浸润是白血病常见临床表现，不仅为治疗带来困难，也是白血病复发的高风险因素。白血病髓外浸润多见于中枢神经系统、辜丸，其次发生于纵肠、腮腺、牙跟、肾脏、皮肤、卵巢、眼、心脏、肺、肠道等，其机制复杂，受细胞因子严格调控，包括白血病细胞的趋化、粘附、迁移、降解基质、异地生存及抗凋亡等多个环节，与SDF-1/CXCR4,MMPs、VEGF/VEGFR、粘附分子及uPA系统等有关，各因子之间关系复杂。SDF-1/CXCR4在白血病细胞的趋化、迁移及生存环节，MMPs在白血病细胞的降解基质环节，VEGF/VEGFR在白血病细胞的转移、存活环节，粘附分子在白血病细胞的粘附、迁移、抗凋亡环节，uPA系统在白血病细胞的迁移、降解基质等多个环节发挥作用。
  • 摘要：目的：研究黏着斑激酶(focaladhesion kinase,FAK)基因沉默对白血病细胞化疗耐药性及迁移能力的影响.rn 方法：构建FAK shRNA慢病毒载体及空白病毒载体,分别转染至REH白血病细胞株,建立稳定转染细胞株.体外予不同浓度药物强的松龙处理转染后的REH白血病细胞,并予荧光染料JC-1标记细胞观察细胞凋亡情况.体外应用Transwell培养体系,观察白血病细胞在细胞因子SDF-1作用下的迁移能力.将REH细胞予绿色荧光CFSE进行标记,经尾静脉注射到SCID小鼠,4h后观察白血病细胞在动物体内归巢情况.rn 结果：成功建立FAK shRNA慢病毒载体，该载体能有效沉默FAK基因表达。rn 结论：FAK shRNA能增强白血病细胞对化疗药物敏感性，并明显降低白血病细胞迁移能力，提示FAK基因沉默有望成为白血病治疗的新策略。
  • 摘要：目的：探讨卡介苗(bacillus calmette-guerin,BCG)对急性白血病患儿外周血树突状细胞功能的影响.rn 方法：应用Ficoll-Hypaque法分离急性白血病患者外周血单个核细胞(PBMNC),分为3组：(1)对照组(GTI组)(1×106/mlPBMNC+rhGM-CSF100ng/ml,rhTNF-α10ng/ml,rhIL-450ng/ml);(2)BCG组(与对照组等量PBMNC+BCG3×104cfu);(3)GTIB组(与对照组等量PBMNC+与对照组等量的细胞因子+BCG3×104cfu).rn 结果：混合淋巴细胞反应：T细胞扩增指数：当刺激细胞数为1X103时，GTIB组T细胞的扩增指数为2.56±0.27，明显高于GTI组、BCG组(p均<0.05),随着刺激细胞数的增加，GTIB组T细胞的扩增指数亦明显增加，明显高于刺激细胞数的GTI组、BCG组。rn 结论：BCG诱导后的DC能促进T细胞的增殖和分泌，且随着刺激细胞数目的增加，T细胞扩增能力进一步增强;其杀伤白血病细胞活性较GTI组增强.提示BCG能够促进DC的成熟，增强DC抗原提呈能力，从而增强急性白血病患儿外周血来源树突状细胞介导的抗白血病免疫效应。(2)BCG联合细胞因子应用后能促进T细胞的增殖和分泌，使T细胞杀伤白血病细胞活性的效果更为明显。
  • 摘要：目的：研究儿童慢性原发性免疫性血小板减少症患者行脾切除术后的疗效.rn 方法：选择2005年6月至2013年12月间在本院确诊的慢性原发性免疫性血小板减少症患者6例,均经丙球、糖皮质激素、免疫抑制剂治疗无效,病程大于1年,年龄大于6岁,且有活动性出血需反复住院,严重影响患儿生活质量,予行脾切除治疗,术前重新评估病情,术后参照张之南主编的《血液病诊断及疗效标准》(第3版)分析疗效.rn 结果：远期(1年以上)总有效率达83.3%,6例中1例术后随访8年，血小板持续低于20X109/L，但出血症状减轻：另1例血小板恢复正下污，但在术后半年发生化脓性脑膜炎，2年后因发热、白细胞高确诊结缔组织病(未分化型)，目前仍在治疗中，但血小板始终正常;余4例患者均达到治愈，且无严重感染等并发症。rn 结论：脾切除治疗儿童慢性原发性免疫性血小板减少症安全、有效，刘经一线及二线药物治疗仍无明显效果的患者可以选择脾切除治疗。
  • 摘要：目的：探讨E2F3a在儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿初诊时的表达情况及其在儿童ALL患儿中的预后价值.rn 方法：采用定量RT-PCR方法,检测采用CCLG-2008方案治疗的148例儿童ALL的E2F3a的相对定量表达情况并且分析其与临床特征的关系.受试者工作曲线(ROC)寻找最佳分界点将E2F3a的表达水平分为高表达组和低表达组.比较E2F3a高低表达组间患儿RFS、EFS、OS的差异.rn 结果：在148例儿童ALL初诊骨髓样本中，有51例E2F3a低表达，97例EZF3a高表达患儿。复发和诱导失败在低表达组中比高表达组更常见(P=0.007)。低表达组的RFS,EFS,OS均低于高表达组(log rank分别为P=0.006，P=0.003，P=0.007)。E2F3a的低表达组与BCR/ABL融合基因相关。rn 结论：初诊时E2F3a的表达水平是儿童ALL患儿的独立预后因素。包含E2F3a表达水平的计算公式能更准确的预测ALL患儿的复发和诱导失败。
  • 摘要：目的：本课题利用已建立的可示踪的转基因斑马鱼系TG(zLmo2∶Loxp-DsRed-Loxp-EGFP)和TG(zc-myb∶EGPF),通过实时跟踪观察,从而动态观测原始造血干细胞和定向造血干细胞的迁移过程,以期了解斑马鱼原始造血和定向造血的关系,为进一步研究斑马鱼血液系统发育提供可能的理论依据.rn 方法：分别收集红色荧光蛋白(DsRed)标记原始造血干细胞的转基因系TG(zLmo2∶Loxp-DsRed-Loxp-EGFP)和绿色荧光蛋白(EGFP)标记定向造血干细胞的转基因斑马鱼系TG(zc-myb∶EGFP)自交和侧交的斑马鱼胚胎,于12hpf(hours post-fertilization,hpf)去卵膜,进行局部麻醉,利用激光共聚焦显微镜对全胚胎进行连续实时的动态扫描,从12hpf开始观察,直至48hpf,期间每隔2小时拍摄一次进行追踪观察.rn 结果及结论:(1)追踪观察斑马鱼原始造血和定向造血的发生和细胞迁移过程，提示斑马鱼定向造血干细胞可能有少部分来源于原始造血干细胞。(2)在斑马鱼胚胎延髓部位观察到Imo2+和c-myb+双阳性细胞的存在，提示斑马鱼的延髓可能是定向造血一个新的造血位点。
  • 摘要：目的：探讨儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后淋巴细胞增殖性疾病(PTLD)的诊治及预后.rn 方法：1998年1月至2013年3月在我科接受allo-HSCT的血液系统疾病患儿202例,共有4例发生PTLD.4例患者包括急性淋巴细胞白血病(高危)(ALL-HR)2例,重型再生障碍性贫血(SAA)2例.1例ALL(HR)患儿接受HLA8/10相合无关供者脐血造血干细胞移植,另1例ALL(HR)患儿接受HLA9/10相合无关供者外周血造血干细胞移植,2例SAA患儿接受HLA10/10全相合无关供者外周血造血干细胞移植.rn 结果:4例患儿分别于allo-HSCT后第53天、第101天、第22天、第42天发生PTLD。rn 结论：PTLD是alto-HSCT后的一种严重并发症，病死率高，它的发生与EB病毒密切相关，allo-HSCT后动态监测EBV DNA对PTLD早期发现、及时治疗具有重要意义.减停免疫抑制剂联合利妥昔单抗治疗EBV PTLD取得明显疗效，值得提倡。化疗可导致严重感染，供者淋巴细胞输注(DLI)治疗存在严重GVHD危险，不宜作为HSCT后PTLD的一线治疗。
  • 摘要：目的：探讨异基因造血干细胞移植治疗儿童重型β地中海贫血的疗效和安全性.rn 方法：回顾性总结和分析本院2005年7月至2014年1月采用异基因造血干细胞移植治疗14例儿童重型β地中海贫血患儿的临床特点、疗效及安全性.结果：14例接受异基因造血干细胞移植治疗的重型β地中海贫血患儿中男性11例,女性3例,平均年龄4.17岁.移植前平均输注红细胞悬液量63U,移植前平均血清铁蛋白2743.35ng/ml.临床分度为Ⅰ度的患者2例,Ⅱ度12例.采用同胞全相合脐带血干细胞移植1例,采用同胞全相合骨髓干细胞移植1例.rn 结果：14例接受异基因造血干细胞移植治疗的重型β地中海贫血患儿中男性11例，女性3例，平均年龄4.17岁。rn 结论：在规律输血、去铁治疗的基础上，采用异基因造血干细胞移植治疗儿童重型β地中海贫血疗效确切。采用改良预处理方案(CTX+BU+TT+FLU+ATG-F).耐受性和安全性好，非血缘外周造血干细胞移植植入率高，也可获得良好疗效.
  • 摘要：目的：探讨活性氧(ROS)对急性早幼粒细胞白血病(APL)分化的机制研究.rn 方法：对APL白血病细胞株NB4细胞维甲酸(ATRA)干预不同时间,荧光光度分光法检测细胞ROS的水平,通过加入ROS抑制剂NAC或SOD1RNA干扰降低细胞内ROS水平,瑞氏染色观察细胞的分化成熟、流式细胞术检测CD11b表达及酶标仪检测细胞的NBT还原率;基因转染上调细胞内HMGB1表达,进一步检测HMGB1对细胞分化的影响;采用Western blot、免疫荧光和ELISA法,检测改变细胞内ROS水平对HMGB1细胞内移位的影响;Western blot和透射电镜检测HMGB1对细胞自噬的水平和PML/RARα蛋白降解的影响.最后,免疫共沉淀(Co-IP)法检测了HMGB1对P62/PML/RARα复合物的影响,及P62对HMGB1诱导PML/RARα蛋白降解急细胞分化的影响.rn 结果：ATRA干预NB4细胞后，细胞内ROS水平显著上升，且ROS抑制剂能显著降低细胞ROS水平;下调细胞内ROS水平能抑制NB4细胞的分化、CD11b的表达和NBT阳性细胞的还原率。rn 结论：化疗药物通过上调细胞内ROS的水平促进了APL细胞的分化成熟，HMGB1介导的自噬反应对P62/PML/RARa复合物的影响可能是其重要机制之一。
  • 摘要：目的：探讨基于基因组DNA肿瘤细胞特异性序列的微量残留病(MRD)检测方案的可行性和具体操作流程.rn 方法：基因组中融合基因断裂点及其侧翼序列是区分肿瘤细胞的分子遗传学标记物,通过分析大量TEL-AML1阳性患儿转录水平TEL-AML1融合基因的序列获得其常见的融合方式及其基因组水平断裂点大致位置信息.针对可能存在融合基因断裂点的基因组序列,设计可覆盖所有断裂点的长距离PCR引物.对上述引物进行分组,通过相近位置的多重引物PCR获得初步的基因组融合位点信息.对可能存在融合位点的长距离PCR产物进行再次单一引物对长距离PCR反应和酶切分析,获得基因组融合位点的相对精确位置信息.rn 结果：针对所有断裂点设计了3条TEL及30条AML长距离PCR引物，相邻两条引物间距4-5Kbp，将3条TEL引物作为一组正向引物，30条AML引物依据前后顺序分为10组反向引物，使用TEL-AML1阳性患儿的基因组DNA同时进行10组长距离多重引物PCR,针对PCR产物进行电泳分析，通过电泳条带的大小推测可能覆盖融合断裂点的引物组合。rn 结论：鉴于基因组水平融合基因断裂点有高度稳定性，此检测方案可用于TEL-AML1阳性患儿的后续MRD监测。
  • 摘要：目的：通过检测儿童急性白血病(AL)骨髓单个核细胞(bone marrow mononuclear cell,BMMNC)中的自噬相关基因Atg3和Atg5的表达,探讨细胞自噬在儿童AL发病机制中的意义.rn 方法：收取郑州大学第一附属医院儿科血液病区确诊AL患儿骨髓标本74例,分组为初治组37例,缓解组28例,难治复发组9例;对照组选取非肿瘤性疾病儿童骨髓标本28例.淋巴细胞分离液分离出骨髓单个核细胞,采用单丹磺酰尸胺(MDC)染色后荧光显微镜、流式细胞术检测细胞自噬,RT-PCR检测自噬基因Atg3mRNA和Atg5mRNA的表达.rn 结果：荧光显微镜下观察到初治组、难治复发组细胞自噬现象较多见，经流式细胞术检测，初治组、难治复发组的自噬率分别为(17.07±2.31)%.(15.37±1.59)%,明显高于对照组的((2.7±f1.57)%，难治复发组明显高于缓解组，差异均有统计学意义(p<0.05)。rn 结论：初治组和难治复发组BMMNC的自噬活性增强，自噬相关基因Atg3mRNA、Atg5mRNA的表达均上调，揭示Atg3AtgS基因激活诱导的自噬活性增强可能与儿童白血病的发生、发展和耐药机制有关。
  • 摘要：目的：探讨无关脐血造血干细胞移植治疗粘多糖病的临床疗效.rn 方法：一例4岁男孩,双手呈爪形并逐渐加重3年,双眼角膜混浊2年,智力筛查(GESSEL)稍差.尿粘多糖定性阳性,α-L-艾杜糖醛酸甘酶缺乏;IDUA基因突变：核酸突变c.1037T＞G,氨基酸突变L346R.诊断粘多糖病Ⅰ型(MPSⅠ).进行无关脐血造血干细胞移植治疗.供体脐血与患儿HLA配型5/6位点相合,细胞数量：MNC4.60×107/kg;CD34+细胞3.05×105/kg.患儿"男性",血型"AB"型;供者"男性",血型"O"型.预处理方案为Bu/Cy4+Flud+ATG;GVHD预防采取CsA+MMF;2013年1月15日进行移植.rn 结果：移植后+15d，粒系重建造血;+21d,移植证据检测(STR-PCR)，完全嵌合，嵌合率100%;此后嵌合稳定;+24d，血小板重建;+48d，血象恢复正常;+68d，血型转为供者"O"型，+83d，复查a-L-艾杜糖醛酸甘酶及IDUA基因，均转为正常。rn 结论：无关脐血移植儿童治疗I型粘多糖病，疗效确切。移植后角膜混浊恢复较快，患者身高体重开始增长，智力缓慢进步，但骨骼畸形无明显变化。
  • 摘要：目的：多药耐药相关蛋白基因(multidrug resistanceassociated protein-1,MRP1)在多种肿瘤中高表达,与肿瘤多药耐药具有密切相关性.本研究通过定量PCR检测儿童急性淋巴细胞性细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)MRP1基因mRNA的表达水平,分析其在儿童ALL中的表达特点及临床意义.rn 方法：主要收集2013年在苏州大学附属儿童医院诊断和治疗的ALL患儿146例(初诊67例,缓解70例,复发9例),10名健康个体为正常对照.应用定量RT-PCR方法检测MRP1基因的表达水平,利用SPSS统计学软件,分析MRP1在儿童ALL中的意义.rn 结果：初诊组和复发组MRPI的中位表达水平分别为8.49和5.82，明显高于缓解组((1.99)，(P均<0.05);其中复发组表达水平最高。rn 结论：在儿童急性淋巴细胞性白血病中，MRP1的表达与免疫分型、治疗反应、危险程度及疾病复发密切相关。
  • 摘要：目的：利用基因扫描技术分析初诊及治疗后完全缓解的(CR)B-ALL IgH克隆性,探讨追踪检测B-ALL的IgH克隆性的临床意义.rn 方法：选取195例B-ALL(初诊73例,完全缓解122例)骨髓标本,所有骨髓均经骨髓形态学和流式细胞术免疫分型确诊,39例感染性疾病、嗜血细胞综合征、健康入骨髓作为对照.所有的骨髓标本提取淋巴细胞DNA,经RT-PCR方法扩增淋巴细胞IgH的DNA,扩增的产物进行纯化,纯化后的PCR产物进一步经过基因扫描分析其克隆性.rn 结果：基因扫描分析显示73例初发B-ALL66例(90.40%)，IgH基因重排呈单克隆性重排，73例初发B-ALL2例(2.7%)，IgH基因重排呈寡克隆性重排，而122例缓解病例中26例(21.3%)仍呈单克隆重排，初发患者的单克隆性重排显著高于缓解病例(P＜0.05)。rn 结论：基因扫描可简便、快捷地分析IgH基因重排的克隆性，在初发B-ALL中阳性率高、特异性强，简单直观，可选择其中单克隆或寡克隆者作为微小残留白血病动态监测的目标，其可作为指导治疗、监测复发和判断预后的有效方法。
  • 摘要：目的：研究儿童白血病发病特点以及骨髓细胞形态学与免疫分型之间的关系.rn 方法：对本院2013年新收治的105例儿童白血病进行回顾性分析,总结其流行病学特点及白细胞抗原的表达情况.rn 结果：(1)ALL、AML患儿男女比例分别为2.13∶1,1.44∶1;中位发病年龄分别为3岁,2岁.(2)105例儿童白血病FAB初诊急性髓系白血病(AML)22例,急性淋巴细胞白血病(ALL)72例,未分类急性白血病2例,慢性粒细胞白血病(CML)4例,幼年型粒-单核细胞白血病(JMML)2例,神经母细胞瘤(NB)骨髓浸润2例,淋巴瘤骨髓转移1例;75例急慢性白血病免疫分型急性髓系白血病(AML)17例,急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)48例,急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)5例,慢性粒细胞白血病(CML)2例,幼年型粒-单核细胞白血病(JMML)1例,淋巴瘤骨髓转移1例,未见明显异常1例(形态JMML).rn 结论：形态诊断是白血病分型的主要手段，免疫分型是形态的重要补充，两者结合有利于提高诊断准确率。
  • 摘要：目的：分析肝母细胞瘤患儿初诊时各实验室指标变化与预后的关系,探讨其对肝母细胞瘤诊疗的预警意义及监测意义.rn 方法：总结本院儿科2006年11月至2013年11月收治经病理和(或)影像学确诊70例肝母细胞瘤患儿的临床资料.(1)应用寿命表法计算全体患儿的总体生存率;用卡方检验分析不同分期、病理分型、发病年龄等患儿之间的预后差异(以P＜0.05为差异有统计学意义);用Kaplan-Meier法分析Ⅲ期与Ⅳ期患儿生存时间的差别以及是否有肝内转移对预后的影响;(2)分析70例肝母细胞瘤患儿初诊时血小板(PLT)、C-反应蛋白(CRP)、甲胎蛋白(AFP)的变化对预后的影响,初步探讨其在肝母细胞瘤诊疗过程中的临床意义.rn 结果：随访至2014年2月，总体中位生存时间为17个月，1年生存率为97%.3年生存率为77%,5年生存率为68%。rn 结论：肝母细胞瘤是儿童最常见的肝脏恶性肿瘤，早明确诊断及分期，积极手术及规范化疗有利于改善患儿预后;年龄、病理分型、分期、初诊时PLT变化、是否伴肝内转移为影响肝母细胞瘤患儿预后的独立因素。
  • 摘要：目的：探讨儿童血小板增多的病因、发病机制及临床意义,进一步了解巨核系的造血调控,并探讨其临床干预指征及方案.rn 方法：对171例继发性血小板增多(RT)患儿进行临床观察,观察其临床表现、病因分类、并发症及转归,对持续增高＞3个月者行相关基因检测排除原发性血小板增多症.rn 结果：本病以3岁以内婴幼儿多见,占64.4％(110/171).主要病因包括：急慢性感染,风湿性疾病,急性出血,缺铁性贫血,恶性肿瘤,反跳性血小板增多等.急性感染在婴幼儿中占82.7％,3岁以上患儿以自身免疫病、反跳性血小板增多多见.除原发病临床表现外,无出血或血栓症状.随病因解除血小板多在7d～3个月内恢复正常.rn 结论：继发性血小板增多症的发病率及病因呈明显年龄分布特点，婴幼儿多见，病因以感染为主，而3岁以上儿童以自身免疫病较常见。患儿骨髓巨核系增生活跃，小巨核细胞增多，淋巴样小巨核细胞检出率增多。本症呈良性经过，未见血栓或出血并发症。治疗以积极寻找病因，去除原发病为主。
  • 摘要：目的：探讨急性白血病(AL)患儿血浆D-二聚体(D-D)、纤维蛋白原降解产物(FDP)及纤维蛋白原含量(FIB)水平的变化在其病情状态、疗效观察及预后判断中的临床意义.rn 方法：将65例急性白血病患儿依据小儿急性白血病的诊疗标准分为初诊组、化疗缓解组、复发组,并与健康对照组进行比较.采用胶体金方法测定其血浆D二聚体水平,ELISA方法测定其FDP、FIB水平,观察各组血浆D-D、FDP及FIB水平的变化.rn 结果：与对照组比较，平均显著升高(P<0.01),AL初诊组、复发组患儿血浆D-二聚体、FDP及FIB水平化疗缓解组差异无统计学意义(P＜0.05)。rn 结论：急性自血病患儿在初诊、复发时D-二聚体、FDP及FIB水平明显升高，化疗完全缓解时则降为正常，说明急性白血病初诊、复发时存在不同程度的凝血与纤溶系统激活，有继发纤溶亢进，随着化疗完全缓解后，继发纤溶亢进解除。提示小儿急性白血病血浆D-二聚体、FDP及FIB与病情状态密切相关，可作为其病情判断、化疗效果及预后评估的指标之一。
  • 摘要：目的：NOTCH1激活突变在T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)中是一种常见的突变类型,但是其对T-ALL治疗反应的影响国际上仍未得到统一结论.rn 方法：本文将探讨92例采用BCH-2003和CCLG-2008治疗方案治疗的T-ALL患儿中NOTCH1突变的频率、临床特征和预后.rn 结果：NOTCH1突变见于42％的T-ALL中,与患儿初诊临床特征、强的松反应和诱导缓解治疗结束时及巩固治疗开始前的微小残留病无关.然而,PEST/TAD区突变与小年龄相关(15/16突变型vs.48/76野生型,P=0.018)和中枢神经系统侵犯(4/16突变型vs.3/76野生型,P=0.016)相关;而HD区突变与MLL-ENL(4/30突变型vs.1/62野生型,P=0.037).rn 结论：这些发现说明BCH-2003和CCLG-2008方案治疗的T-ALL患者，存在NOTCHI突变可以提示良好的预后，可以作为具有预后意义的分层指标。
  • 摘要：目的：NOPHO2004AML方案采用大剂量阿糖胞苷为主的化疗在北欧对急性髓性白血病的有较好的预后,本研究探讨该方案在中国治疗儿童急性髓性白血病(不含急性早幼粒细胞性白血病)的疗效及可行性.rn 方法：回顾性分析本中心自2010年1月至2013年12月在本院经骨髓形态学(FAB分型)及免疫分型诊断新发急性髓性白血病(AML)(不含APL)且采用NOPHO2004AML方案治疗的31例儿童病例,其中男性18例,女性13例.年龄2～14岁(中位年龄8岁).染色体培养或FISH方法检测t(8;21)染色体阳性10例,inv(16)2例,MLL基因2例,-7染色体2例(均为MDS转化AML).rn 结果：31例完成NOPHO2004AML方案的AML诱导完全缓解率为83.8%，三年预计无白血病存活率LFS为53.8%。其中低、中、高危组无病存活率分别为55.6%52.5%及50.0%，三组间差异无统计学意义。rn 结论：北欧NOPHO2444AML方案特点为：(1)诱导时采用小剂量阿糖胞苷及足叶乙贰持续静注;(2)巩固治疗以大剂量阿糖胞苷为主。但该方案由于化疗强度大，化疗后感染相关并发症发生率高，本组部分病例采用预防性应用抗真菌及抗细菌策略能显著降低严重感染发生率。本文的研究中，对高危组及具有不良预后因素的中危组急性困性白血病，联合造血干细胞移植能显著改善预后。在国内有条件开展的单位治疗儿童急性髓性白血病能取得与北欧类似的临床疗效。
  • 摘要：目的：分析bcr/abl融合基因阳性的儿童ALL化疗早期白血病微小残留病(MRD)与预后的相关性.rn 方法：收集2008年5月至2014年1月在本院治疗的bcr/abl融合基因阳性ALL19例,男13例,女6例,年龄2岁～14岁3个月,中位年龄7岁.临床治疗采用儿童ALL诊疗建议(2006)稍加修改进行,4例在诱导缓解后服用伊马替尼靶向治疗.用流式细胞仪检测化疗后第15天、33天、78天MRD水平,bcr/abl融合基因检测采用RT-PCR法,染色体核型分析采用直接法和24h培养法进行.rn 结果：19例患儿初诊时外周血WBC2.8-546.9x109/L.9例<50x109/L(47.4%),2例50-100x09/L(10.5%),8例>100x109/L(42.1%),18例(94.7%)Plt降低。rn 结论：bcr/abl阳性的儿童ALL对化疗敏感程度不一，早期MRD较低者长期生存率高，联合化疗生存率高于HSCT.
  • 摘要：目的：证实ADM、CTX、VCR、VP16及DDP作用于神经母细胞瘤SK-N-SH细胞后对其细胞周期影响,探讨不同化疗药物对神经母细胞瘤细胞的细胞周期影响的作用机制.rn 方法：采用流式细胞仪方法检测各化疗药物对SK-N-SH细胞的细胞周期影响,并用统计学方法进行统计.rn 结果：(1)ADM：用药组G0/G1期百分比为(51.41±0.13)％,对照组G0/G1期百分比为(16.59±0.52)％.(2)CTX：用药组G0/G1期百分比为(35.19±0.69)％,对照组G0/G1期百分比为(9.03±0.21)％.(3)VP16：用药组G0/G1期百分比为(50.25±2.06)％,对照组G0/G1期百分比为(19.33±1.12)％.(4)DDP：用药组G0/G1期百分比为(25.24±0.37)％,对照组G0/G1期百分比为(13.51±0.39)％.rn 结论：用于NB治疗的常用化疗药物均对SK-N-SH细胞的细胞周期有明显作用，不同药物对肿瘤细胞周期阻滞阶段的影响各有不同。ADM、CTX、VP16、DDP能使SK N-SH细胞的细胞周期明显阻滞在GO/G1期。VCR能使SK-N-SH细胞的细胞周期明显阻滞在G2/M期。
  • 摘要：目的：通过药物诱导细胞毒性实验证实顺铂(DDP)及依托泊苷(VP16)对神经母细胞瘤(NB)的SK-N-SH细胞株的药物毒性作用及半数杀伤浓度(IC5o).证实DDP和VP16作用于SK-N-SH细胞后对TrkA、TrkB和TrkC的基因水平表达的影响.rn 方法：培养NB的SK-N-SH细胞系,通过CCK-8药物诱导细胞毒性实验检测DDP及VP16对SK-N-SH细胞的杀伤作用以及半数杀伤浓度(1C50);通过qRT-PCR方法检测DDP及VP16在不同浓度及不同药物作用时间下对SK-N-SH细胞上TrkA、TrkB和TrkC基因表达变化.rn 结果：随着DDP及VP16的药物浓度增加SK-N-SH细胞存活数量明显减少，其对细胞的杀伤作用与其作用浓度呈线性关系;48h比24h细胞存活数明显减少。IC50=8ug/ml，IC50=100ug/ml.rn 结论：(1)DDP及VP16对NB细胞株有明显杀伤作用，且随着药物浓度的增加及作用时间的延长，杀伤作用更明显。(2)DDP及VP16在不同药物浓度及不同作用时间对NB的Trk基因家族产生不同影响：在治疗TrkA,Trk C高表达的预后良好的1期、2期、及4S期NB时使用DDP及VP16治疗应延长药物作用时间，而在治疗TrkB高表达的预后不良的3期及4期NB时使用DDP及VP16时应减小药物浓度并缩短作用时间，提示对于不同分期的NB化疗应分层区别对待。
  • 摘要：目的：系统性儿童间变大细胞淋巴瘤(ALCL)进展快、恶性度高.初治患者标准治疗可获得70％～80％的生存率.但是复发难治患者需要探讨挽救性治疗方案和合适治疗策略.方法：回顾分析从2002年至2013年12月在中山大学肿瘤防治中心治疗的11例儿童系统性复发或难治ALCL患者临床资料和治疗。结果：11例复发或进展患者中，2例放弃治疗死亡，2例抢救治疗后死亡。其余7例患者接受挽救治疗方案后至今仍存活。结论：儿童复发难治间变大细胞淋巴瘤患者采用积极的挽救治疗仍可获得较好的疗效。单药吉西他滨和长春花碱单药对间变大细胞淋巴瘤有效。靶向药物克唑替尼是难治复发患者的挽救性治疗的选择之一。
  • 摘要：本文结合临床病例，对粒细胞肉瘤的诊断标准进行了阐述，并指出粒细胞肉瘤(GS)是一种罕见的由未成熟髓系细胞在髓外浸润形成的实体瘤,儿童少见,易误诊.报告以膀胱肿块为首发症状的粒细胞肉瘤被误诊为淋巴瘤1例并复习相关文献,以期提高儿科医生对本病的认识.
  • 摘要：目的：分析重庆医科大学附属儿童医院新诊急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)病例资料,初步评估中华医学会儿科学分会血液学组AML-2006诊疗建议的疗效.rn 方法：对重庆医科大学附属儿童医院2008年1月至2012年12月共163例经中华医学会儿科学分会血液学组AML-2006诊疗建议诊断和治疗的AML患儿的住院资料进行总结分析,除外急性早幼粒细胞白血病(acute promyelocytic leukemia,APL).rn 结果：本文病例中共163例AML患儿，男女患儿的比例为1.09：1，中位年龄为5岁4个月((4个月-14岁1个月)。rn 结论：中华医学会儿科学分会血液学组AML-2006诊疗建议可得到较高的CR率、OS率，且耐受性较好。规范化疗是AML患儿长期生存的重要因素。
  • 摘要：目的：回顾性分析59例儿童神经母细胞瘤(NB)的近期疗效及影响预后的因素.rn 方法：研究对象为2008年7月1日至2013年6年30月诊断的59例NB患儿,根据年龄及分期将患者分为低危、中危及高危组.根据分组采用不同强度化疗、完成化疗后全顺式维甲酸诱导分化治疗及适时肿瘤根治性切除术.rn 结果：按照INSS分期，Ⅰ期4例，Ⅱ期7例，Ⅲ期18例，Ⅳ期22例，Ⅳs期8例。45例患者具有初诊组织病理学资料，其不同的组织病理亚型、基质、MKI的预后差异无统计学意义(P>0.05)。单因素分析发现，患儿年龄、分期、危险度分组都是影响预后的因素(P=0.004：0.013.0.001)。年龄、起病时伴有骨髓转移及危险度分组明显影响患者事件发生(复发/转移/放弃/失访)(P=0.005.0.009u001e0.002)。rn 结论：神经母细胞瘤初诊时不同分期、危险度分组及年龄是预测预后的重要因素，无N-MYC资料情况下18个月可作为影响NB患者预后的界限。综合神经母细胞瘤病理学、MKI、年龄的预后良好及预后不良的组织学类型能够较好的预测患者预后。
  • 摘要：目的：研究儿童急性淋巴细胞性白血病EVI1基因的表达及意义.rn 方法：收集2010年12月至2013年2月在华中科技大学同济医学院附属协和医院初诊的ALL患儿临床资料262例,采用染色体检测、流式细胞术、巢式逆转录-聚合酶链式反应法和实时定量聚合酶链反应法等方法,检测EVI1基因表达阳性患儿的临床特征及意义.rn 结果：共检测到29例EVI1基因表达为阳性，,EVI1基因在急性淋巴细胞性白血病患儿中的阳性表达率为11.07%.29例EVI1基因表达阳性患儿包括2例T系ALL(6.90%)和27例B系ALL(93.10%)。rn 结论：EVI1基因可异常表达在儿童ALL中，EVI1基因表达阳性的ALL患儿预后差。
  • 摘要：目的：探索建立基于下一代测序技术的儿童遗传性血液病分子诊断技术panel和技术体系.rn 方法：通过文献检索、数据库搜索及可能参与儿童遗传性血液病发病的pathway分析等方法,获得各种儿童遗传性血液病及其致病基因的详细信息.通过设计针对致病基因的全部外显子及其它遗传学变异的基因组捕获探针,建立儿童遗传性血液病诊断panel.通过外显子捕获的方法获得致病基因的全部外显子和其它遗传学变异基因序列,经基因组打断、建库、测序和生物信息学分析等方法找到疾病相关基因的突变信息.最后经毛细管电泳验证、遗传家系分析、数据库检索和必要的功能检测确定可能的致病基因变异特征.rn 结果：建立了骨髓衰竭综合征、嗜血细胞综合征、各种遗传性贫血和出血性疾病、郎罕氏组织细胞病和青少年粒单核细胞白血病等疾病的致病幕因建立诊断panel，该panel涉及了近400个基因，其基因组捕获区域在1M之内，相应的捕获探针经优化后达到99%的靶向基因覆盖度。rn 结论：通量高是下一代测序技术的主要技术优势，可以同时检测参与疾病发生的所有候选基因，既可以达到诊断的目的：，同时也有助于疾病的鉴别诊断，是当前血液肿瘤和各种遗传性疾病诊断的发展趋势.上述儿童遗传性血液病诊断panel和具体的技术体系将对儿童遗传性血液病的诊断起到巨大的推动作用。
  • 摘要：目的：探讨脐血移植治疗儿童恶性和非恶性疾病的临床疗效.rn 方法：184例进行脐血移植的患儿,恶性血液病组共103例,其中白血病99例(急性淋巴细胞性白血病+急性髓性白血病89例,慢性粒细胞性白血病6例,幼年型慢性粒单细胞白血病4例),骨髓增生异常综合征2例,嗜血细胞综合征2例.男性66例,女性37例,中位年龄为5.8(0.7～17)岁,HLA低分辨6/6全相合8例,5/6相合26例,4/6相合69例;非恶性疾病组共81例,免疫缺陷病34例,地中海贫血24例,遗传代谢病13例,再生障碍性贫血4例,范可尼贫血6例,男性59例,女性22例,中位年龄为3.0(0.65～21)岁,HLA低分辨6/6全相合12例,5/6相合34例,4/6相合35例.恶性血液病组有核细胞中位数为7.18(0.11～28)×107/kg,CD34细胞中位数为3.4(0.21～27.66)×105/kg;非恶性疾病组有核细胞中位数为9.01(0.69～31.2)×107/kg,CD34细胞中位数为3.46(0.31～17.86)×105/kg.随访时间中位数11(1～138)个月.rn 结果：造血重建情况恶性血液病组：粒系中位植入时间16(8-44)d.血小板中位植入时间35(6-107)d;非恶性疾病组：粒系中位植入时间15(9-35)d，血小板中位植入时间38(12-225)d,粒系植入时间、血小板植入时间恶性血液病组与非恶性疾病组差异无统计学意义(P=0.986,0.133)。rn 结论：与恶性血液病相比，非恶性疾病脐血移植的移植相关死亡率及移植物抗宿主病发生率较低，但统计学无显著性差异。但这两大类疾中尽管总体生存率吴显著性差异，但具体到某一病种则不尽相然。比如恶性血液病中的急性白血病，非恶性疾病中的免疫缺陷病UCBT疗效令人满意。而恶性血液病中的慢性髓性白血病，非恶性疾病中的范可尼贫血及再生障碍性贫血移植相关死亡率高，总体生存率低，与国外报道相似，提示移植供者方式的选择需要因病而异。
  • 摘要：目的：探讨ITP2010方案诊治重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤科住院儿童新诊断免疫性血小板减少症的临床疗效及可能的影响因素,为进一步优化ITP路径方案及评估预后提供临床数据和参考.rn 方法：根据卫生部ITP临床路径要求,结合临床儿童TIP实际诊治现状,研究制定了儿童新诊断ITP临床路径方案--ITP2010路径方案.按照方案对2011年4月至2013年4月期间住院的430例新诊断免疫性血小板减少症患儿进行诊治,分析总结患儿的临床资料、实验室检查结果及治疗效果,运用SPSS统计学软件对影响疗效的因素进行分析.rn 结果：重庆单中心共入组患儿430例，男性272例，女性158例，男女比例≈1.72：1，中位年龄16.5个月，均符合ITP诊断标准，月都是新诊断ITP。所有患儿就诊时均有不同程度、不同部位的皮肤出血表现，就诊时外周血血小板中位数为9X109/L,(0-52x109/L)。单用激素者280例(65.1%)、单用IVIG者3例(0.7%),激素+IVIG联合治疗者122例(28.4%)，对症治疗者25例(5.8%)。rn 结论：ITP2010方案是一种有效、可行的疾病管理模式，而血小板恢复正常时间和病毒抗体阳性是影响疗效的高危因素，血小板恢复正常时间越短及病毒抗体阴性的患儿疗效较好。
  • 摘要：目的：根据WHO2008恶性淋巴瘤病理分型标准,对临床相关疗效作回顾性分析.rn 方法：(1)临床资料：收集2000年1月至2012年12月,经临床表现、影像学检查以及细胞形态、细胞免疫和组织病理检查确诊为非霍杰金氏淋巴瘤初诊病例58例;其中接受治疗者56例纳入统计：男45例,女13例,中位年龄(6.8±3.2)岁(2～14岁).(2)病理分型：按照WHO-2008恶性淋巴瘤病理分型标准分类.(3)临床分期：按照St.Jush分型标准分为Ⅰ～Ⅳ期.(4)治疗方案：前驱细胞/母细胞采用ALL治疗方案;其余参照国内NHL治疗方案.rn 结果：总发病状况：病理分型：BurkittBurkitt样25例(44.6%)，间变大细胞(ALCL)13例(23.2%)，弥漫大BS例(8.9%)，前驱细胞/母细胞13例(23.2%)(含T母细胞11例，B母细胞2例)。临床分期：Ⅱ期6例(10.7%);Ⅲ期25例(44.6%);Ⅳ期25例144.6%)。rn 结论：(1)NHL治疗前病理/细胞学诊断是决定预后关键.(2)儿童以成熟B细胞为主，BurkittBurkitt样是高度侵袭性，在儿童仍有很好的预后.(3)目前治疗方案在儿童NHL有效。
  • 摘要：目的：分析儿童青少年霍奇金淋巴瘤(HL)患者的病理特征、临床表现及其预后影响因素.rn 方法：收集青岛大学医学院附属医院血液儿科2001年5年至2013年8月收治的23例经病理确诊的儿童青少年HL患者的临床资料,采用Fisher确切概率法等进行各组间差异检验.rn 结果：确诊病例共23例,中位年龄7.5岁,男女发病比例=6.7∶1,Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期分别占13.0％、26.2％、30.4％、30.4％;结节性淋巴细胞为主型(NLPHL)1例(4.3％),经典型HL22例(95.7％)：混合细胞型(MC)10例(43.5％),淋巴细胞为主型(LP)11例(47.9％),结节硬化型(NS)1例(4.3％);受累部位以颈部淋巴结最多见,其次依次为纵隔、腹腔及腹膜后、脾、骨骼、肺组织等,其中巨大纵隔肿块者2例;具有B症状者8例(34.7％).化疗2个疗程评估总有效率为100％,完全缓解(CR)率69.6％,部分缓解(PR)率30.4％.rn 结论：儿童霍奇金淋巴瘤预后相对较好，但Ⅲ期和Ⅳ期、合并B症状及大肿块或大纵隔肿瘤的患者复发率高，应依据疾病危险度分层治疗，以期更好的预后。
  • 摘要：目的：总结亚急性坏死性淋巴结炎临床特点,避免误诊误治.rn 方法：对本院11年收治的65例SNL患儿进行回顾分析.rn 结果：(1)全部病例均有发热,时伴有寒战,热程2～6周不等;部分有间歇热倾向.(2)淋巴结肿大：表现为浅表淋巴结肿大,单侧或双侧颈部淋巴结肿大为著.rn 结论：SNL是一种炎症免疫反应性非肿瘤性淋巴结肿大疾病，为避免误诊误治，当有长期发热，颈部淋巴结肿大常伴有触痛，白细胞减少三大症状时应及早行淋巴结活检，有助于明确诊断，同时可排除SLE.淋巴瘤，结缔组织病等。SNL热程长，抗生素治疗无效，与自身免疫还是细胞调亡均有争议，激素治疗有效，可能提示有自身免疫异常，支持自身免疫学说，此病可能是通过转化淋巴细胞对不同病原体的高免疫反应，造成淋巴结内T细胞变性坏死，被组织细胞吞噬降解。可能还与病毒感染或遗传和共同环境因素作用引起的自身免疫性改变有关。本病为自限性疾病，预后多良好，偶有复发。
  • 摘要：目的：总结先天性纯红细胞再生障碍性贫血(DBA)予糖皮质激素治疗的远期并发症发生情况,为制定合理的DBA激素治疗管理方案提供临床依据.rn 方法：采用回顾分析的方法,收集北京儿童医院2009年12月至2013年9月诊治的应用糖皮质激素治疗大于1年的DBA患儿临床资料.rn 结果：符合纳入标准并具有详细长期随访资料的DBA病例共17例,其中男13例,女4例.58.8％的患儿开始予激素治疗时年龄小于6个月,17.6％的患儿开始予激素治疗时年龄大于1岁.全部病例均应用强的松口服治疗.82.4％的患儿初始激素用量≥2mg/(kg·d),此剂量维持治疗中位时间为2(1～5)个月,强的松用量大于0.5mg/(kg·d)的中位时间为6(3～48)个月.rn 结论：DBA患儿应用强的松等糖皮质激素治疗，可出现生长抑制、向心性肥胖、并发或加重感染(例如肺炎、鹅口疮及各类传染病)、多毛和骨质疏松等副作用。开始用药年龄小于6个月、2mg/(kg·d)激素应用大于2个月及0.5mg/(kg·d)激素应用大于6个月均可能影响患儿生长发育。因此，建议临床医师能够根据病情，尽量于患儿1岁后开始激素治疗，减少激素初始用量及减量维持时间。积极监测患儿身高、体重、头围、血压、血糖、消化道等情况，根据病情及时调整治疗。
  • 摘要：目的：临床上原发性噬血细胞综合征(pHLH)和继发性噬血细胞综合征(sHLH)的鉴别诊断对选用合适的治疗方案具有重要意义.国外研究表明,流式细胞水(FCM)检测相关蛋白有助于pHLH的快速诊断.本研究试图建立9种pHLH相关蛋白的FCM检测正常值,探讨其实用价值.rn 方法：收集30例体检正常儿童和7例符合HLH-2004诊断标准的患儿作为研究对象,采用FCM测定外周血NK细胞内9种pHLH相关蛋白包括Perforin、Munc13-4、Syntaxin-11、Munc18-2、SAP、XIAP、Rab27a、Ap3β1、Lyst,建立正常值.对7例HLH患儿在测定该9种蛋白的同时,采用病人DNA通过二代测序法系统测序编码该9种蛋白的相关基因PRF1、UNC13D、STX11、STXBP2、SH2D1A、BIRC4、RAB27A、AP3B1、LYST.rn 结果：(1)根据30例正常儿童外周血NK细胞pHLH相关蛋白检测结果建立pHLH相关蛋白的正常值。(2)7例HLH患儿pHLH相关蛋白检测发现病例1一有相关蛋白表达量低于正常，其中病例2,3有多个蛋白低于正常。相关基因测序检测均发现有临床致病性不明的突变，其中病例1,2,3,5有外显子杂合突变，病例3-7均有内含子杂合突变。除病例5外，其余病例EBV-DNA检查均阳性。rn 结论：(1)成功建立了儿童pHLH相关蛋白正常值。(2)pHLH相关蛋白检测对快速诊断pHLH有参考作用。
  • 摘要：目的：通过随机对照临床试验研究高三尖杉酯碱替换大部分蒽环类抗生素来降低化疗毒副作用的可行性和安全性,初步评价SCMC-AML-2009治疗儿童AML的疗效.rn 方法：(1)2009年1月至2012年12月经MIC确诊的初治AML患儿(不包括急性早幼粒细胞白血病).所有患儿签注知情同意书后随机分成A、B两组,分别按A、B两子方案进行治疗.所有病例录入儿童肿瘤网络数据库(POND),并定期随访.相对于A子方案含有柔红霉素240mg/m2、米托蒽醌60mg/m2,B子方案仅在第一疗程和A子方案相同含柔红霉素120mg/m2,其余疗程均以高三尖杉酯碱替换蒽环类抗生素.(2)部分AML-ETO融合基因阳性者直接测序法检测c-kit突变第8及第17外显子.rn 结果：共152例患儿进入临床试验,A组82例，B组70例。3年无病生存率(EFS)(60.1±5.1)%，3年总生存率(OS)(73±4.8)%，复发率(25.6±5)%。rn 结论：高三尖衫酯碱组成的化疗方案和蒽环类药物组成的化疗方案的近期疗效相比未能显示显著性差异;但前者造成的骨髓抑制较轻，随之而来的粒细胞缺乏性发热发生率和重症感染发生率较低，可能有利于提高病人的生活质量，降低病人的经济负担;中国儿童AML中AML1-ETO融合基因不是预后良好标记，机理有待进一步研究。
  • 摘要：目的：总结探讨儿童纤维肉瘤的临床特点及不同治疗手段的远期疗效.rn 方法：回顾性研究,分析总结分析总结2004年6月至2012年11月收治的23例儿童纤维肉瘤,根据不同临床分期给予局部手术治疗或手术后联合化疗,绘制生存曲线,单因素分析法分析可能影响预后的因素.rn 结果：23例中,男性14例,女性9例;起病平均年龄47.1(0.4～164)个月,术前平均病程1(0.5～132)个月,确诊时Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期分别为7例,4例,12例,全部病例均无骨髓及中枢浸润.好发部位依次为四肢及、颈部及躯干部.rn 结论：儿童纤维肉瘤好发于四胶，极少远处转移;切除后复发率与病理类型密切相关，局部手术联合术后化疗可改善预后。
  • 摘要：目的：分析眼外期及远处转移期的视网膜母细胞瘤(Rb)患儿化疗前后的血清神经元特异性烯醇化酶(NSE)、血清乳酸脱氢酶(LDH)、脑脊液NSE、脑脊液蛋白定量、脑脊液白细胞细胞计数的变化.rn 方法：收集2005至2012年本院6例经手术及规则化疗6周期以上的明确诊断为视网膜母细胞瘤远处转移期的患儿为实验组,依据年龄、性别选择6例经于术及规则化疗6周期的眼外期患儿为对照组,化疗方案均CTV(卡铂+替尼泊苷+长春新碱).rn 结果：对照组和实验组化疗前后血清NSE值随时间的动态变化，time的P=1.04(<0.05)，说明血清NSE值在化疗各周期的变化差异有统计学意义，但time*group的P=0.64(0.05)，说明时间和分组无交互作用，即化疗前后血清NSE值的变化作用不随分组的不同有差异;分组的方差分析结果P=0.049(<0.05)，说明血清NSE值的变化在实验组及对照组的差异有统计学意义。rn 结论：血清NSE值及脑脊液NSE值、脑脊液蛋白定量在化疗前后的动态监测对Rb远处转移期及眼外期有统计学差异，而血清LDH值和脑脊液白细胞计数在两组的差异无统计学意义。血清NSE值、脑脊液NSE值及脑脊液蛋白定量的动态测定可作为观察Rb远处转移期病情监测的实验室指标之一。

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