全球首例人体内基因编辑试验实施

摘要

美国《科学》杂志在线版17日报道了一项人类医疗史上的里程碑：科学家首次尝试在人体内直接进行基因编辑.他们向患者血液内注入了基因编辑工具,以永久性改变基因的方法来治愈严重遗传疾病.本次治疗中,非致病性腺相关病毒将运载着两个锌手指核酸酶和一个正常基因,直达患者的肝部细胞.到达后,锌手指核酸酶将准确找到“工作位置”,像剪刀一样将DNA双链切开,填充进正常基因.通过DNA的自我修复机制,原有的DNA片段会接受新的正常基因.