儿童高白细胞性急性淋巴细胞白血病的临床特征及预后分析

摘要

目的:分析儿童高白细胞性急性淋巴细胞白血病（ALL）的临床特征并评估预后。方法:回顾性收集2015年1月—2020年6月诊断的244例初治ALL患儿的临床资料，均按照CCCG-ALL 2015骨架方案诊疗，随访至2021年12月。以初诊白细胞计数（WBC）50×10~9/L为界将患儿分为高白组（47例）和非高白组（197例）,比较2组间临床特征、治疗反应、总生存率及无事件生存率。结果:244例ALL患儿中，男147例，女97例，男∶女为1.5∶1.0;中位初诊年龄4.9岁；低危组132例，中危组108例，高危组4例。初诊高白细胞血症的发生率为19.3%（47/244）,初诊WBC与初诊外周血幼稚细胞比例呈线性正相关（P＜0.001）。与非高白组比较，高白组肝大、脾大、T系及BCR-ABL1阳性ALL患儿的比例更高（P＜0.05）;高白组诱导治疗第19天MRD≥1%的比例更高（P=0.003）,而第46天MRD在2组中分布差异无统计学意义（P=0.170）。中位随访52个月，总复发率为14.3%,5年总生存率为（90.6%±2.0%）,5年无事件生存率为（80.4%±2.8%）。与非高白组比较，高白组总复发率更高、总生存率及无事件生存率更低，差异均有统计学意义（P＜0.05）。多因素Cox回归分析显示，初诊高白细胞血症、KMT2A重排及第46天MRD≥0.01%是ALL患儿无事件生存的独立危险因素（P＜0.05）。结论:高白细胞ALL患儿初诊特征有肝大、脾大、较高比例的T系及BCR-ABL1,初诊外周血幼稚细胞比例更高，早期治疗反应欠佳，预后不良。