Olinciguat被FDA授予治疗镰状细胞病孤儿药资格

摘要

Ironwood制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予Olinciguat(Iw-1701)治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格。Olinciguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)刺激剂,由Ironwood公司发现并拥有完全控制权,目前正处于Ⅱ期临床,评估治疗SCD和贲门失弛缓症(achalasia)的潜力。