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用于治疗地中海贫血或镰状细胞病的方法和组合物

摘要

本文提供了通过使用CRISPR/Cas系统纠正基因突变或插入外源性珠蛋白基因用于治疗遗传性血细胞疾病(例如,镰状细胞病和地中海贫血)的方法和组合物。

著录项

  • 公开/公告号CN114072518A

    专利类型发明专利

  • 公开/公告日2022-02-18

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 ASC治疗公司;

    申请/专利号CN202080047671.7

  • 申请日2020-06-29

  • 分类号C12N15/90(20060101);C12N15/52(20060101);C12N15/113(20100101);C12N9/22(20060101);C12N5/0789(20100101);A61K48/00(20060101);A61K35/28(20150101);A61P7/06(20060101);

  • 代理机构11517 北京市君合律师事务所;

  • 代理人张怡;顾云峰

  • 地址 美国加利福尼亚州

  • 入库时间 2023-06-19 14:12:50

法律信息

  • 法律状态公告日

    法律状态信息

    法律状态

  • 2022-06-14

    实质审查的生效 IPC(主分类):C12N15/90 专利申请号:2020800476717 申请日:20200629

    实质审查的生效

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