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DISABLING AUTOPHAGY AS A TREATMENT FOR LYSOSOMAL STORAGE DISEASES

机译:禁用自噬作为溶酶体贮积病的治疗方法

摘要

Provided herein are methods of treating lysosomal storage disease, for instance Pompe disease, through inhibition of autophagy. Optionally, treatment is administered as an adjunct to enzyme replacement therapy (ERT).
机译:本文提供了通过抑制自噬来治疗溶酶体贮积病,例如庞贝病的方法。可选地,作为酶替代疗法(ERT)的辅助手段进行治疗。

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