短发夹RNA(SHRNA734)及其用于阳性选择和消除遗传修饰的细胞的用途

摘要

针对人类次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖基转移酶(HPRT)的强效短发夹RNA(shRNA734)通过调节和体内选择策略来提高基因修饰的干细胞的植入速率，所述调节和体内选择策略赋予对临床可用的鸟嘌呤类似物抗代谢物6TG的抗性，以实现基因修饰干细胞的有效阳性选择。包含shRNA734的多核苷酸的用途包括用于敲除细胞中的HPRT的方法，用于在细胞中赋予鸟嘌呤类似物抗代谢物抗性的方法，用于产生可选择的遗传修饰细胞的方法，用于从多个细胞中选择用目的基因遗传修饰的细胞的方法，用于从多个细胞中去除用目的基因遗传修饰的细胞的方法，以及用于治疗感染HIV的受试者的方法。