反义寡核苷酸在制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症2型药物中的应用

摘要

本发明提供一种反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸是一种经过化学修饰的短RNA序列，其分子式为：5’‑ACACGAUGCAGUGAGGGAAAAAAG‑3’；所述反义寡核苷酸经过硫代修饰；所述反义寡核苷酸两端各四个碱基经过2'‑O‑Methyl修饰；所述反义寡核苷酸用于制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症2型c.76+29T>G突变的药物，所述反义寡核苷酸通过反向平行互补的形式特异性地结合到c.76+29T>G所致的异常前体mRNA上，沉默该段假外显子的翻译，促使正常胆盐输出泵的表达。