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优化的苯丙氨酸羟化酶表达

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摘要

公开了用于表达慢病毒颗粒的慢病毒载体系统。该慢病毒载体系统包括治疗载体。该慢病毒载体系统产生编码密码子优化的PAH的慢病毒颗粒，用于上调患有苯丙酮尿症(PKU)的对象的细胞中PAH的表达。

公开/公告号CN113905768A

专利类型发明专利
公开/公告日2022-01-07

原文格式PDF
申请/专利权人美国基因技术国际有限公司;
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申请/专利号CN202080040373.5
发明设计人 T·拉胡森;肖玲芝;C·D·保扎;
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申请日2020-06-01
分类号A61K48/00(20060101);A61K38/44(20060101);A61P3/00(20060101);A61P25/08(20060101);A61P25/28(20060101);C12N15/867(20060101);C12N15/53(20060101);
代理机构31100 上海专利商标事务所有限公司;
代理人陈扬扬;钱文宇
地址美国马里兰州
入库时间 2023-06-19 13:33:57

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2022-06-21

实质审查的生效 IPC(主分类):A61K48/00 专利申请号:2020800403735 申请日:20200601

实质审查的生效

1. 优化的苯丙氨酸羟化酶表达 [P] . 中国专利： CN113905768A . 2022-01-07
2. 优化的高产率表达多肽的表达盒 [P] . 中国专利： CN113981002A . 2022-01-28
3. NON-VIRAL DNA VECTORS AND USES THEREOF FOR EXPRESSING PHENYLALANINE HYDROXYLASE (PAH) THERAPEUTICS [P] . EP3938515A2 . 2022-01-19

机译：用于表达苯丙氨酸羟化酶（PAH）治疗剂的非病毒DNA载体及其用途
4. NON-VIRAL DNA VECTORS AND USES THEREOF FOR EXPRESSING PHENYLALANINE HYDROXYLASE (PAH) THERAPEUTICS [P] . 世界知识产权组织专利： WO2020186150A3 . 2020-10-29

机译：非病毒DNA载体及其在表达苯丙氨酸羟化酶（PAH）疗法中的用途
5. NON-VIRAL DNA VECTORS AND USES THEREOF FOR EXPRESSING PHENYLALANINE HYDROXYLASE (PAH) THERAPEUTICS [P] . 世界知识产权组织专利： WO2020186150A2 . 2020-09-17

机译：非病毒DNA载体及其在表达苯丙氨酸羟化酶（PAH）疗法中的用途