使用重叠的AAV载体生产大型拟抗肌萎缩蛋白

摘要

本发明涉及拟抗肌萎缩蛋白(QD)以及能够生产该蛋白的双AAV载体系统，所述拟抗肌萎缩蛋白在其N‑端部分具有CH1CH2H1R1R2R3H2R8R9的结构，优选地进一步包括R16和R17杆状区。