rhIGF1在制备治疗脆性X综合征药物中的应用

摘要

本发明公开了rhIGF1(重组人胰岛素样生长因子1，recombinant human insulin‑like growth factor 1,)在制备治疗脆性X综合征药物中的应用。本发明的研究充分证明了脆性X综合征小鼠出生后血清中和大脑海马区胰岛素样生长因子1(insulin‑like growth factor 1,IGF1)水平明显低于同龄正常小鼠，rhIGF1腹腔注射能够提高其IGF1的水平，达到与同龄正常小鼠相似的水平。rhIGF1对脆性X综合征的核心症状如海马神经元发育异常，学习记忆缺陷，社交障碍，焦虑以及巨睾丸症等，均具有良好的治疗作用，这些作用与其调节IGFR1‑AKT‑S6K信号通路的过度激活有关。在临床上已成功用于Rett综合征和胰岛素抵抗的治疗，具有良好的安全性，与其他正在研发的治疗药物相比具有研究基础充分，可能的研究周期短的优势。