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一种AAV1病毒介导的骨骼肌特异性PCK1基因表达载体及其用途

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本发明提供一种肌肉组织特异性表达磷酸烯醇式丙酮酸羧激酶（phosphoenolpyruvatecarboxykinase,PEPCK）以降低高血脂、延缓衰老和提高生殖能力的基因表达和转移载体。所述载体含有改造后的人α‑骨骼肌肌动蛋白（α‑skeletal actin）基因的启动子、鼠细小病毒（minute virus of mice,MVM）的内含子、改造后的人PCK1（phosphoenolpyruvatecarboxykinase 1,PCK1）基因的cDNA和4个串联的人miR‑122靶序列。所述重组载体由腺相关病毒载体介导，包括但不限于1型腺相关病毒。

著录项

公开/公告号CN108103102A

专利类型发明专利
公开/公告日2018-06-01

原文格式PDF
申请/专利权人北京五加和分子医学研究所有限公司;
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申请/专利号CN201710320647.6
发明设计人田文洪;董小岩;吴小兵;马思思;
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申请日2017-05-09
分类号C12N15/864(20060101);A61K48/00(20060101);A61P3/06(20060101);A61P39/06(20060101);A61P15/08(20060101);
代理机构
代理人
地址 100176 北京市大兴区经济技术开发区路东区经海三路35号德上科技园2号楼高区
入库时间 2023-06-19 05:29:54

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2018-11-02

实质审查的生效 IPC(主分类):C12N15/864 申请日:20170509

实质审查的生效
2018-06-01

公开

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1. 一种AAV1病毒介导的骨骼肌特异性PCK1基因表达载体及其用途 [P] . 中国专利： CN108103102B . 2021.04.13
2. 一种AAV1病毒介导的骨骼肌特异性PCK1基因表达载体及其用途 [P] . 中国专利： CN108103102A . 2018-06-01
3. virus, isolated or recombinant nucleic acid or specific fragment thereof for totv, expression vector, polynucleotide, antigen, antibody, methods for producing an antibody against totv, to identify a viral isolate as a totv virus, to detect the presence of totv in a sample, and to identify and produce a totv-resistant plant, totv-resistant plant, or part of it, diagnostic kit, use of a virus, diagnostic composition, use of a virus, or its genome, or parts of it, and , use of an attenuated form of a virus, or its genome, or parts of it [P] . BRPI0606260A2 . 2009-11-10

机译： totv的病毒，分离的或重组的核酸或其特异性片段，表达载体，多核苷酸，抗原，抗体，生产抗totv的抗体的方法，鉴定病毒分离株为totv病毒，检测样品中totv的存在，并鉴定和生产抗totv的植物，抗totv的植物或其部分，诊断试剂盒，病毒的使用，诊断组合物，病毒或其基因组或其部分的用途，以及减毒形式的病毒或其基因组或其一部分
4. METHOD FOR PRODUCING A BACULOVIRUS VECTOR CAPABLE OF PRODUCING A SELECTED NON-FUSED RECOMBINANT PROTEIN OR CAPABLE OF BEING UTILIZED AS A TRANSFER VECTOR;A RECOMBINANT BACULOVIRUS EXPRESSION VECTOR CAPABLE OF EXPRESSING UNDER THE CONTROL OF A BACULOVIRUS POLYHEDRIN PROMOTER A SELECTED NON-FUSED PROTEIN IN A HOST INSECT CELL;A RECOMBINANT TRANSFER VECTOR UTILIZING A BACULOVIRUS POLYHEDRIN PROMOTER AND FLANKING SEQUENCES FOR INTRODUCING A SELECTED GENE INTO A BACULOVIRUS GENOME,OR FOR INSERTION OF A SELECTED GENE FOR A GENETIC MANIPULATION OF A BACULOVIRUS;AND A METHOD FOR THE SYNTHESIS OF A SELECTED NON-FUSED PROTEIN IN A HOST INSECT CELL USING THE EXPRESSION VECTOR [P] . IL71906A . 1992-08-18

机译：产生杆状病毒载体的方法，该载体能产生选择的非融合重组蛋白或能被用作转移载体;一种重组杆状病毒表达载体，其在一个条件下可以在特定的程序控制下进行表达宿主细胞;利用杆状病毒多角体蛋白启动子的重组转移载体，并将选择的基因引入杆状病毒基因组的侧翼序列，或将选择的基因插入用于基因的遗传操纵基因的方法和方法使用表达载体的宿主昆虫细胞中的非融合蛋白
5. rna targeting dna; DNA polynucleotide; recombinant expression vector; genetically modified host cell in vitro; variant site-directed modification polypeptide; chimeric site-directed modification polypeptide; rna polynucleotide; genetically modified cell; transgenic non-human organism whose genome comprises a transgene; composition; site specific modification method of a target DNA; site specific transcriptional modulation method within a target DNA; site-specific modification method in target DNA; method of promoting site-specific cleavage and modification of a target DNA in a cell; method of producing a genetically modified cell in a subject; method of modifying target DNA in a genetically modified cell; kit; target dna target kit; method of selectively modulating transcription of a target DNA into a host cell; isolated nucleic acid; genetically modified host cell; and nucleic acid library [P] . BR112014029441A2 . 2017-06-27

机译：针对dna的rna; DNA多核苷酸;重组表达载体体外转基因宿主细胞;变体定点修饰多肽;嵌合定点修饰多肽; rna多核苷酸;转基因细胞基因组包含转基因的转基因非人类生物;组成;靶DNA的位点特异性修饰方法;靶DNA内的位点特异性转录调节方法;靶DNA的位点特异性修饰方法;促进细胞中靶DNA的位点特异性切割和修饰的方法;在受试者中产生基因修饰的细胞的方法;在转基因细胞中修饰靶DNA的方法;套件目标dna目标试剂盒;选择性调节靶DNA转录到宿主细胞中的方法;分离的核酸转基因宿主细胞;和核酸文库