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机译:有针对性的外显子跳跃作为杜氏肌营养不良症的潜在基因校正疗法。
Dystrophin; Exons; Gene Therapy; Muscular Dystrophy; Duchenne; 肌营养不良蛋白; 外显子; 基因疗法;
机译:有针对性的外显子跳跃作为杜氏肌营养不良症的潜在基因校正疗法。
机译:在杜松龄肌营养不良基因中出现在外显子45开始的框内缺失的患者表型的比较表明外显子跳过治疗的潜力
机译:跳过外显子治疗杜氏肌营养不良症的潜力。
机译:通过高灵敏度质谱法定量营养不良蛋白定量:一种测量外显子肌营养不良疗效疗效的新方法
机译:跳过杜氏肌营养不良症的联合疗法外显子跳过
机译:在杜氏肌营养不良症的情况下将5截短的L1元件插入肌营养不良蛋白基因外显子44的3末端会导致外显子在剪接过程中跳过。
机译:在杜氏肌营养不良症的情况下,将5'截短的L1元件插入肌营养不良蛋白基因外显子44的3'末端会导致外显子在剪接过程中跳过。
机译:GaLGT2基因治疗Duchenne肌营养不良症的转化研究。