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Built to last: gene therapy for ADA SCID Comment

机译:经久耐用:ADA SCID的基因治疗 评论

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摘要

In this issue of Blood, Reinhardt et al report the long-term clinical benefit and safety in patients with adenosine deaminase deficient severe combined immunodeficiency (ADA SCID) after gammaretroviral gene therapy using autologous bone marrow-derived CD341 stem and progenitor cells.
机译:在本期《血液》杂志中,Reinhardt等人报道了使用自体骨髓来源的CD341干细胞和祖细胞进行γ逆转录病毒基因治疗后腺苷脱氨酶缺乏症严重联合免疫缺陷症(ADA SCID)患者的长期临床益处和安全性。

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