アルギU点滴静注20 gの市販後使用実態下における安全性及び有効性の調査

摘要

アルギU点滴静注20 gは，先天性尿素サイクル異常症またはリジン尿性蛋白不耐症におけ る緊急的血中ァンモニァ濃度の上昇抑制を適応として開発された希少疾病用医薬品である。本 調査は，2000年11月から2008年12月の調査期間にアルギU?点滴静注20 g使用患者の全例 を対象として調査を実施した。その結果，43施設にて調査を実施し，患者登録は適応外に使 用された患者を含め70例であつた。安全性解析対象症例54例，有効性解析対象症例41例に ついて臨床使用実態下における安全性，有効性を検討した。安全性解析対象症例において，副作用の発現は3例3件，副作用発現症例率は5.56%であつ た。一方，承認時までの臨床試験症例は7例と少なく，副作用は認められておらず，発現症例率の比較はできなかった。発現した副作用は，高アンモニア血症1例，皮膚潰瘍1例及び血中尿素増加1例であった。1年間の観察期間において，初回に発症した急性増悪時の効果を判定するとともに，複数回 急性増悪が発症する場合もあるため，1年間の推移に基づく総合効果判定も実施した。血中ァ ンモニァ値改善度，及び，血中アンモニア値に加え，自他覚所見等の推移を含めて判断する全般改善度は，「改善」，「不変」，「悪化」，「判定不能」の4段階で担当医により判定され，「改 善」を「有効」として評価した。初回急性増悪時の血中アンモニア値について投与前後の測定 値を比較したところ，中央値は投与前の320.9 〃g/dLから，投与後68.0 mug/dLと有意に低下した。1年間の総合効果判定において血中アンモニァ値改善度における有効率は91.7%,全般 改善度における有効率は86.5%であった。承認時までの臨床試験における有効率と，本調查の総合効果判定における全般改善度の有効率との間に有意差は認められなかったことから，使用実態下での本剤の有効性が確認された。以上，本剤の全例調査を実施した結果，安全性，有効性が確認され，日常診療下においても有用な薬剤であることが確認された。