アルギU配合顆粒の市販後使用実態下における安全性及び有効性の調査

摘要

アルギU配合顆粒は，先天性尿素サイクル異常症またはリジン尿性蛋白不耐症の維持期における血中アンモニア濃度の上昇抑制を適応として開発された希少疾病用医薬品である。本調查は，2000年1月から2008年12月の調査期間にアルギU配合顆粒使用患者の全例を対象と して調査を実施した。その結果，106施設にて調査を実施し，登録患者は適応外に使用された患者を含め242例であった。安全性解析対象症例222例，有効性解析対象症例170例について臨床使用実態下における安全性，有効性を検討した。安全性解析対象症例において，副作用の発現は18例24件，副作用発現症例率は8.11% (18/222例）であり，承認時までの副作用等発現症例率12.50% (5/40例）より低率であつた。主な副作用は，下痢，肝機能異常各4件，食欲不振，低血糖症，嘔吐，トランスアミナーゼ上昇各2件であり，新たに安全性上問題となる結果は認められなかつた。全般的コントロールの程度は，「十分コントロールできた」，「コントロールできた」，「コン トロールできたとはいえない」，「判定不能」の4段階で，担当医師が血中アンモニア値に自他覚所見等の推移を含めて判定し，「コントロールできた」以上を有効とした。この有効率は 85.3%であり，承認時までの臨床試験との有効率と有意差は認められなかつた。以上，本剤の全例調査を実施した結果，安全性において新たな問題点，検討すべき所見等は認められず，また，承認時と同様の有効性が認められ，日常診療下においても有用な薬剤であることが確認された。