精密ゲノム編集の現状と展望

摘要

CRISPR/Cas9などの人工ヌクレァ一ゼ技術が発展し たことにより，さまざまな生物においてゲノム編集によ る遺伝子改変が可能になった.特に，人工ヌクレアーゼ によつて標的配列を切断することで変異を誘導するゲノ ム編集，すなわち標的変異法は，切断部位に塩基挿入や 欠失が生じるため，フレームシフトによる遺伝子ノック アウトに広く利用されている.一方で，遺伝子をノック アウトせずに，遺伝子やタンパク質の機能を改変する技 術も開発されている.本稿では，そのような「精密ゲノ ム編集」技術のうち.塩基置換導入技術に焦点を当て， 技術の現状とその展望について紹介したい.