Prérequis nécessaires pour la mise en place de protocoles de recherche clinique évaluant des thérapies cellulaires et géniques par lymphocytes T dotés de récepteur chimérique à l’antigène (CAR T-cells)?: recommandations de la Société francophone de greffe de moelle et de thérapie cellulaire (SFGM-TC)

摘要

Résumé Les cellules T –?autologues ou allogéniques?– génétiquement manipulées pour exprimer un récepteur antigénique chimérique (??CAR T-cells??) et reconna?tre un antigène exprimé par la population de cellules tumorales, tel que CD19, représentent une nouvelle classe de médicaments appartenant à la catégorie des médicaments de thérapies innovantes tels que définis par le règlement européen 2007-1394, et plus précisément à la sous-catégorie des médicaments de thérapie génique. Bien qu’il s’agisse de thérapies cellulaires, les circuits de production et de délivrance seront différents de ceux des greffons hématopo?étiques pour prendre en compte leur statut de médicament. Les résultats cliniques aujourd’hui disponibles proviennent d’essais cliniques conduits essentiellement aux états-Unis d’Amérique et en Chine. Ils font appara?tre une efficacité clinique remarquable dans des pathologies hématologiques avancées, assortie toutefois d’effets secondaires sévères chez une proportion importante de patients. Ces évènements indésirables doivent être anticipés et pris en charge dans le cadre d’une coordination parfaite entre l’unité clinique de thérapie cellulaire accueillant le patient en première intention, et l’unité de soins intensifs ou de réanimation médicale correspondante. Le présent atelier a pour but d’identifier les prérequis permettant aux h?pitaux fran?ais de s’organiser efficacement pour répondre aux sollicitations de promoteurs industriels d’essais cliniques visant à évaluer des ??CAR T-cells??.