規制当局のパーソナライスドメディスンに向けた第一歩 ファーマコゲノミクス研究の推奨とガイダンス

摘要

2003年11月にアメリカ食品医薬品局(FDA)は,ファーマコゲノミクス(以下,PGx)データの提出に関するガイダンス(案)を発表した.薬物代謝酵素などの遺伝的背景が異なる患者では薬剤に曝露される程度に差があり.効果·副作用にも影響する.PGxデータから薬効が期待できる患者を選択し,至適用量を調節し,重篤な副作用を回避するための事前の検査·診断をするにあたって,規制上,反映させなければならない当然のことを述べている.PGxは新薬治験のみならず,市販されている薬剤の有効な使い方と安全性を確立するためにも必要である.ここで問題となるのが遺伝子検査の標準化である.各企業は独自の方法でPGx棉査をしているが,2つの会社のデータが一致することはまれなだけに,ある会社が独自の基準である薬剤のPGxマーカーを開発した場合の標準化をどうするか考えなければならない.今後,本ガイダンスは改定されていくであろうがパーソナライズドメディスンへの大きな第一歩を踏み出したと評価できる.