常染色体優性多発性襄胞腎楽劑の臨床開発

摘要

常染色体優性多発性囊胞腎（ADPKD)は単一の遺伝原因（monogenic)で起きてくる最も頻度の高い疾患である。ADPKDは腎不全のリスクが高いが，それ以外にも脳血管障害腹部膨満疼痛など重篤でQOLを障害する病状を引き起こす。近年基礎的研究の進歩により，遺伝子分子細胞レベルの知識が深まり，治療の展望が開けてきた。多数の薬剤が細胞や動物モデルで治療効果が検討されているが,臨床応用の可能性が高い薬剤を中心に解説する。