クリズマプによるPNH治療の新展

摘要

発作性夜間ヘモグロビン（血色素）尿症（paroxysmal nocturnal hemogloDinuria, PNH)は糸勺145年刖力、ら知bれた話題の多い後天性造血幹細胞疾患である1~4)。 PIGA (phosphatidylinositol glycan-complementation class A遺伝子）変異を獲得した幹細胞が免疫機序による造血障害を背景にクロー ン性拡大して補体感受性溶血や血栓症を呈する。溶血と血栓症はPIGA変異に起因する補体感受性亢進に起因する。最近登場した抗補体C5抗体ェクリズマブ（eculizumab)は溶血と血栓症の抑制に留まらず病態生理学的話題も提供している。ここではPNHの概略を，続いてeculizumabの登場により変わりつつある治療や新しい病態解釈を紹介する。