机译:双靶反义U7 snRNA促进了三个人类β-地中海贫血突变中异常外显子的有效跳跃。
beta-Thalassemia; RNA Splicing; RNA; Antisense; RNA; Small Nuclear; RNA; Messenger; β地中海贫血; RNA剪接; RNA; 反义; RNA; 小核;
机译:双靶反义U7 snRNA促进了三个人类β-地中海贫血突变中异常外显子的有效跳跃。
机译:由带有剪接沉默序列的U7 snRNA诱导的增强的外显子跳跃:DMD治疗的有前途的工具。
机译:通过U7 snRNA介导的外显子跳跃挽救营养不良的肌肉
机译:反义寡核苷酸疗法的挑战,尤其是杜氏肌营养不良症中外显子51跳跃的挑战
机译:小分子钙调节剂增强针对DMD基因的反义靶向外显子跳跃
机译:外显子跳过和杜氏肌营养不良症治疗:最活跃的U1 snRNA反义的选择能够诱导肌营养不良蛋白外显子51跳过。
机译:外显子跳跃和杜氏肌营养不良症疗法:选择能够诱导肌营养不良蛋白外显子51跳跃的最活跃的U1 snRNA反义。