Une thérapie prometteuse contre la maladie de Huntington

摘要

Affection neurodégéné-rative incurable, la maladie de Huntington révèle ses premiers symptômes en général après l'âge de 30 ans. Un essai clinique, sur 46 malades, dirigé par des spécialistes de l'University College de Londres (Royaume-Uni), montre qu'il est possible de freiner l'évolution de cette terrible affection qui se signale par des troubles psychiatriques, moteurs et cognitifs évoluant jusqu'à la perte d'autonomie puis la mort. Les chercheurs ont réussi à bloquer l'accumulation dans le cerveau de la protéine huntingtine mutée, responsable de la destruc-tion progressive des cellules nerveuses, en utilisant la technique dite de l'ARN antisens. «Cette étude inaugure un moyen entièrement nouveau de contrer directement cette maladie», précise la Pr Alexandra Durr, spécialiste des maladies neurologiques héréditaires à l'Institut du cerveau et de la moelle épinière (ICM) et à Sorbonne Université, à Paris. Les 46 patients, qui présentaient les premiers symptômes, ont reçu à un mois d'intervalle, des injections de fortes quantités d'ARN antisens dans le liquide céphalo-rachidien (LCR). Comme l'ont montré les études précédentes sur l'animal, cette petite molécule bloque spécifiquement la fabrication de la huntingtine et son accumulation dans le cerveau. «Il est néanmoins trop tôt pour dire si l'évolution de la maladie a été enrayée», souligne la Pr Alexandra Durr. Le traitement paraissant bien toléré par les patients, une étude plus vaste concernant 660 malades a été lancée sur deux ans avec le soutien du fabricant californien de l'ARN antisens Ionis Pharma-ceuticals et du laboratoire pharmaceutique suisse Roche.