Farmakoterapija rijetkih bolesti suo?ena je s brojnim eti?kim dilemama. Najve?i broj oboljelih su djeca, oboljenja su progresivnog tijeka, a lije?enje vrlo skupo. Cilj rada bio je ispitati u kojoj mjeri se po?tuju principi suvremene bioetike, kada je u pitanju farmakoterapija rijetkih bolesti. Za primjer je uzeta Gaucherova bolest. Pretra?ivali smo dostupne baze podataka (Cochrane database, MEDLINE i Google) za period od 1996. do 2011. Klju?ne rije?i bile su: Gaucherova bolest, etika/eti?ka pitanja i klini?ka ispitivanja, a posebno su analizirani u?inkovitost, sigurnost i cijena lijekova za ovu bolest. Provedena je i pilot anketa o stavovima lije?nika i klini?kih farmaceuta o farmakoterapiji rijetkih bolesti u Srbiji na odabranom uzorku ispitanika (N = 11, Klinika za internu medicinu i Centralna apoteka, KBC ?Be?anijska Kosa“ u Beogradu). Na postavljena pitanja odgovoreno je u 97,2 % slu?ajeva. Uo?eni su brojni problemi vezani uz lije?enje Gaucherove bolesti: npr. visoka cijena lijekova, nedostatak adekvatne procjene odnosa cijene i u?inkovitosti terapije, nedovoljan broj ispitanika u klini?kim studijama i dr. Pilot anketa o rijetkim bolestima ukazuje na nedovoljnu informiranost stru?ne javnosti (21 %) i komplicirane procedure oko nabave lijekova (21 %). Ve?ina ispitanika (64 %) ocijenila je da je nedovoljno upoznata s postoje?om zakonskom regulativom o rijetkim bolestima. Oboljeli od rijetkih bolesti mogu se smatrati vulnerabilnim ispitanicima. Potrebno je formirati registar oboljelih, pobolj?ati informiranost stru?ne i ?ire javnosti i prilagoditi zakonsku regulativu kada su u pitanju rijetke bolesti.
展开▼
