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An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials

机译:Nusinersen治疗的婴儿和儿童症状性脊髓性肌萎缩症(SMA)的综合安全性分析在七个临床试验中。

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摘要

BackgroundTreatment with nusinersen has demonstrated significant and clinically meaningful benefits in clinical trials in infants and children with spinal muscular atrophy (SMA).
机译:背景在新生儿和脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童临床试验中,使用Nusinersen进行治疗已显示出显着且具有临床意义的益处。

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